قبول طلب بيوهافن لعلاج الرنح يعيد المراجعة التنظيمية والقرار مستهدف مطلع 2027

الحقائق الرئيسية

أعلنت بيوهافن أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبلت للمراجعة إعادة تقديم طلب ترخيص عقار فيغليكسيا، المعروف علمياً باسم تروريلوزول، لعلاج الرنح الشوكي المخيخي. ويعيد الإجراء ملف العلاج التجريبي إلى مسار المراجعة التنظيمية بعد رفض سابق، فيما لا يزال العقار دون موافقة أمريكية لأي استخدام علاجي. وقالت الشركة في إفصاح رسمي لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية إن طلب إعادة التقديم يتضمن «تحليلات داعمة إيجابية جديدة». وهذا هو توصيف بيوهافن للتحليلات التي أضافتها إلى الملف، بينما يخص الإجراء الذي أعلنته الوكالة قبول الطلب للمراجعة. ولا يمثل قبول إعادة التقديم ترخيصاً بتسويق العقار أو اعتماداً من الوكالة لفعاليته في علاج المرض.

وكانت الوكالة قد منحت الطلب أولوية المراجعة خلال دورة التقييم السابقة، بحسب بيان بيوهافن عند قبول الملف آنذاك. وخلال تلك الدورة، مددت الإدارة مهلة المراجعة 3 أشهر لإتاحة الوقت لفحص المعلومات الإضافية بصورة كاملة. وقدمت الشركة تلك المعلومات استجابة لطلبات من الوكالة، وفق بيانها بشأن تمديد المهلة. ثم أعلنت بيوهافن في 4 نوفمبر 2025 تلقي خطاب استجابة كاملة بشأن طلب ترخيص فيغليكسيا لعلاج الرنح الشوكي المخيخي. وقالت الشركة، في بيانها عن الرفض السابق، إن اعتراضات الإدارة تناولت أدلة العالم الحقيقي والدراسات التي استخدمت ضوابط خارجية للمقارنة. وشملت هذه الاعتراضات «احتمال التحيز وعيوب التصميم وعدم التحديد المسبق وعوامل مربكة غير مقيسة»، بحسب ما نقلته بيوهافن عن الوكالة.

وفي تقريرها السنوي المودع لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، عرضت بيوهافن نتائج تحليلات دراسة العالم الحقيقي للعقار. وقالت إن معدل التدهور لدى المرضى المعالجين كان أبطأ بنسبة 50-70% مقارنة بمرضى غير معالجين. وامتدت الدراسة التي استندت إليها هذه المقارنة على مدى 3 سنوات، وفق التقرير السنوي للشركة. وقدرت بيوهافن أن هذا التباطؤ يعادل تأخيراً في تقدم المرض بمقدار 1.5-2.2 سنة خلال فترة الدراسة. وتتعلق النتيجة التي أعلنتها الشركة بسرعة التدهور مقارنة بالمجموعة غير المعالجة، في حين شملت اعتراضات الوكالة السابقة تصميم الدراسات ذات الضوابط الخارجية واحتمالات التحيز فيها.

ويستهدف تروريلوزول مرضاً وراثياً تنكسياً يؤدي إلى تراجع تدريجي في التحكم الحركي الإرادي، بحسب وصف بيوهافن للرنح الشوكي المخيخي. ويصاحب المرض ضمور في المخيخ وجذع الدماغ، وقد تتطور آثاره إلى فقدان القدرة على المشي. وتشمل تداعياته أيضاً صعوبات في الكلام والبلع، وفق بيان الشركة بشأن تمديد المراجعة السابقة. وقدرت بيوهافن في بيانها المنشور في مايو 2025 عدد المصابين بنحو 15,000 شخص في الولايات المتحدة. وقدرت عددهم في أوروبا والمملكة المتحدة بنحو 24,000 شخص، ضمن عرضها لحجم الفئة المصابة بالمرض. أما آلية العمل الأساسية للعقار التجريبي، فتتمثل، بحسب الشركة، في خفض مستويات الغلوتامات في المشابك العصبية.

وكان الرفض التنظيمي السابق قد انعكس على سهم بيوهافن وخطط إنفاقها على البحث والتطوير. وذكرت إنفستنغ دوت كوم، في تغطيتها المنشورة في نوفمبر 2025، أن السهم هبط 44% عقب إصدار إدارة الغذاء والدواء خطاب الاستجابة الكاملة. وأعلنت بيوهافن بعد الرفض إعادة ترتيب أولوياتها، مع استهداف خفض الإنفاق السنوي المباشر على البحث والتطوير بنحو 60%. ويخص هذا الخفض المستهدف الإنفاق المباشر، مع استثناء تكاليف الموظفين والتعويضات القائمة على الأسهم، وفق بيان الشركة الرسمي. وبذلك جاءت خطة تقليص الإنفاق ضمن الإجراءات التي أعلنتها بيوهافن في أعقاب تعثر طلب ترخيص العلاج خلال المراجعة السابقة.

وفي دورة المراجعة الحالية، تعتزم إدارة الغذاء والدواء عقد اجتماع للجنة الاستشارية للجهاز العصبي المحيطي والمركزي، وفق إفصاح بيوهافن. ويهدف الاجتماع إلى الحصول على آراء أطراف خارجية بشأن ملف العقار المعروض على الوكالة. وقالت الشركة إن موعد اجتماع اللجنة سيُعلن قريباً. وحددت الإدارة الربع الأول من 2027 موعداً مستهدفاً لاتخاذ الإجراء التنظيمي بشأن طلب إعادة التقديم. ويظل تروريلوزول علاجاً تجريبياً غير معتمد في الولايات المتحدة بينما يمضي الملف نحو اجتماع اللجنة والموعد المستهدف للقرار.