موافقة أوروبية على FREHEMGO ونوفو تتوقع طلبًا لعلاج الخلايا المنجلية في 2026
الحقائق الرئيسية
حصل FREHEMGO، علاج Novo Nordisk للهيموفيليا، على موافقة الاتحاد الأوروبي، بينما لا يزال طلبه التنظيمي في الولايات المتحدة قيد المراجعة، بحسب عرض الشركة للمستثمرين في الربع الثالث من 2026. ويأتي ذلك فيما تتابع الشركة تطوير etavopivat لعلاج فقر الدم المنجلي، بعد إعلان نتائج المرحلة الثالثة من تجربة HIBISCUS. وذكرت نوفو أن التجربة سجلت خفضًا قدره 27% في المعدل السنوي للأزمات الوعائية الانسدادية، مع استجابة للهيموغلوبين بلغت 48.7%. وكان 70% من المشاركين يتناولون hydroxyurea خلال التجربة. وقالت الشركة إن تقديم أول طلب تنظيمي للعقار كان خطوة متوقعة في الربع الرابع من 2026، فيما لم تؤكد موادها المتاحة أن الطلب قُدم بالفعل.
المادة الفعالة في FREHEMGO هي denecimig، وهو جسم مضاد ثنائي النوع يحاكي العامل VIIIa ويُعطى تحت الجلد. وصُمم العلاج لتوفير وقاية يمكن إعطاؤها أسبوعيًا أو كل أسبوعين أو مرة شهريًا. وقالت نوفو إن برنامج FRONTIER دعم التوصية الأوروبية بالموافقة. وفي تجربة FRONTIER 2 المحورية، انخفض معدل النزيف السنوي بدرجة ذات دلالة مقارنة بالوقاية السابقة بعوامل التخثر وبالعلاج عند اللزوم. وتمثل الموافقة الأوروبية خطوة تنظيمية للعلاج، بينما تظل المراجعة الأمريكية منفصلة ولم يصدر في مواد الشركة المذكورة قرار بشأنها.
وفي تجربة HIBISCUS، أخر etavopivat الزمن حتى أول أزمة وعائية انسدادية، إذ بلغ الوسيط 38.4 أسبوعًا مقابل 20.9 أسبوعًا مع الدواء الوهمي، بحسب إعلان نوفو. وكانت الدراسة عشوائية مزدوجة التعمية واستمرت 52 أسبوعًا، وقارنت جرعة 400 ملغ من العقار بالدواء الوهمي. وشملت التجربة مشاركين بعمر 12 عامًا فأكثر، فيما أفادت الشركة بأن 70% من المشاركين كانوا يتناولون hydroxyurea. وإلى جانب تأخير الأزمة الأولى، أعلنت الشركة خفضًا قدره 27% في المعدل السنوي للأزمات واستجابة للهيموغلوبين بلغت 48.7%. وتستند هذه النتائج إلى التجربة نفسها، التي عرضتها نوفو بوصفها دراسة للفعالية والسلامة.
etavopivat علاج فموي يؤخذ مرة يوميًا، ويعمل عبر تنشيط إنزيم pyruvate kinase-R، وفق عرض نوفو للمستثمرين. وتقول الشركة إن هذه الآلية قد تحسن صحة خلايا الدم الحمراء من خلال تقليل الضرر التأكسدي وانحلال الدم. وفي إعلانها الصادر في 20 أبريل 2026، قالت إنها تخطط لتقديم أول طلب موافقة تنظيمي للعقار في النصف الثاني من العام. ثم أشار عرض الربع الثالث إلى توقع تقديم أول طلب في الربع الرابع من 2026، وهو ما يحدد الجدول المتوقع في مواد المستثمرين. ولا يثبت الجدول المعلن وحده أن طلبًا تنظيميًا قُدم لاحقًا.
تتوقع نوفو عرض البيانات التفصيلية لتجربة HIBISCUS في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم في ديسمبر 2026. كما قالت إن بيانات تجربة HIBISCUS 2، وهي تجربة من المرحلة الثالثة ب، متوقعة في أواخر 2028. أما FREHEMGO، فتخطط الشركة لبدء إطلاقه في أوروبا قرب نهاية 2026، مع توسع أوسع في الاتحاد الأوروبي خلال 2027. وقالت إن إطلاقه في الولايات المتحدة متوقع في النصف الأول من 2027، رهناً بصدور القرار التنظيمي. وبذلك تتوزع الخطوات المقبلة بين إطلاق أوروبي قريب، وعرض بيانات إضافية للعقار التجريبي، وانتظار قرار أمريكي بشأن FREHEMGO.
وتشير الشركة إلى أن نحو 8 ملايين شخص حول العالم يعيشون مع مرض الخلايا المنجلية، وأن معظمهم في البلدان منخفضة ومتوسطة الدخل. وفي سوق الأسهم، أغلقت أسهم Novo Nordisk عند 40.65 دولار في 12 نوفمبر 2026، وفق بيانات EL7. ويجمع التطور الحالي بين موافقة أوروبية لعلاج الهيموفيليا ونتائج سريرية لعقار قيد التطوير لفقر الدم المنجلي. وتبقى الخطوات التنظيمية وإطلاق FREHEMGO والمواعيد المعلنة لبيانات HIBISCUS محطات الشركة المقبلة في هذين البرنامجين.