دراسة نوفارتس على 8,323 مريضاً تخفق في خفض مخاطر القلب مع pelacarsen
الحقائق الرئيسية
أعلنت نوفارتس في 4 سبتمبر 2026 أن دراسة المرحلة الثالثة Lp(a)HORIZON لعقار pelacarsen لم تحقق هدفها الأساسي المتمثل في خفض مخاطر الأحداث القلبية الوعائية مقارنة بالدواء الوهمي. وشملت الدراسة 8,323 مريضاً لديهم مستويات مرتفعة من البروتين الدهني(a) وأمراض قلبية وعائية مثبتة. وقالت الشركة إن مستويات البروتين انخفضت لدى المشاركين الذين تلقوا العقار، لكن هذا الانخفاض لم يثبت تراجع المخاطر القلبية لدى إجمالي مجتمع الدراسة. وبذلك أخفقت التجربة في إظهار الفائدة السريرية التي استهدفت قياسها، رغم أثر العلاج على المؤشر الحيوي. ولم يتضمن الإفصاح الذي أعلن إخفاق الدراسة تأكيداً على وقف تطوير العقار.
صُمم الهدف الأساسي على هيئة اختبار مركب يجمع أربعة أنواع من الأحداث: الوفاة القلبية الوعائية، واحتشاء عضلة القلب غير المميت، والسكتة الدماغية غير المميتة، وإعادة التوعي التاجي العاجلة التي تستلزم دخول المستشفى. وقاست الدراسة ما إذا كان pelacarsen يخفض وقوع هذه الأحداث لدى المرضى مقارنة بالدواء الوهمي. وقالت نوفارتس إن النتيجة لم تثبت انخفاض المخاطر في إجمالي المشاركين، على الرغم من تسجيل مستويات أقل من البروتين الدهني(a) مع العلاج. وذكرت الشركة أن المرضى كانوا يتلقون علاجات موجّهة وفق الإرشادات، بينها أدوية خفض الدهون وعلاجات ضغط الدم. ويضع ذلك نتيجة التجربة في سياق علاج قائم بالفعل لدى المشاركين، من دون أن يغيّر خلاصة نوفارتس بشأن عدم بلوغ الهدف الأساسي.
كانت Lp(a)HORIZON تجربة عالمية عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالدواء الوهمي ومتعددة المراكز، لقياس أثر pelacarsen على وقوع الأحداث القلبية الوعائية الكبرى المركبة. ووفق السجل الرسمي، بدأت الدراسة في 12 ديسمبر 2019 واكتملت في 16 يوليو 2026، وامتدت عبر 902 موقعاً. وصُنفت مكتملة في آخر تحديث منشور للسجل في 28 أغسطس 2026. ويثبت هذا السجل اكتمال الدراسة، لكنه لا يثبت بحد ذاته قراراً بإنهاء تطوير العقار. وكانت نوفارتس قد أدرجت pelacarsen ضمن برامج المرحلة الثالثة في عرض نتائج الربع الثاني المنشور في 21 يوليو 2026، قبل إعلان نتيجة HORIZON في سبتمبر.
يعود تطوير العقار إلى ترخيص منحته Ionis Pharmaceuticals لنوفارتس في 2019؛ وتقول Ionis إنها اكتشفت pelacarsen وصممته لخفض البروتين الدهني(a). وكان التركيز على هذا البروتين مدعوماً بنتائج مبكرة: ففي عرض للمستثمرين بتاريخ 28 نوفمبر 2023، قالت نوفارتس إن المرحلة الثانية أظهرت خفضاً يعتمد على الجرعة في مستوياته وصل إلى 80%. غير أن نتيجة المرحلة الثالثة نقلت الاختبار من قياس خفض البروتين إلى قياس انعكاس ذلك على الأحداث القلبية لدى المرضى. وفي يناير 2025، قالت Ionis إن نتائج المرحلة الثالثة كانت متوقعة في النصف الأول من 2026، وإن التقديمات التنظيمية كانت متوقعة في النصف الثاني من العام، استناداً إلى تراكم الأحداث المعماة في الدراسة. وجاء إعلان سبتمبر مؤكداً إخفاق الهدف الأساسي الذي كانت تلك المواعيد تمهد لقراءته.
قالت نوفارتس إن بيانات الدراسة ستُعرض في مؤتمر طبي قادم، وحددت مواد نتائج الربع الثالث اجتماعات الجمعية الأمريكية للقلب لعام 2026 في نوفمبر موعداً لعرضها. ومن شأن عرض البيانات أن يقدم تفاصيل الدراسة في المؤتمر، بينما تظل النتيجة التي أعلنتها الشركة واضحة: خفض مستويات البروتين الدهني(a) لم يثبت خفض مخاطر الأحداث القلبية الوعائية في إجمالي المشاركين. وفي تحديث نتائج الربع الثالث، أعادت نوفارتس تأكيد إخفاق pelacarsen في هدفه الأساسي رغم خفض مستويات البروتين. وأغلق سهم نوفارتس عند 162.55 دولاراً في جلسة 6 نوفمبر 2026، وفق بيانات EL7. ولا تتضمن الأدلة المتاحة سعري الجلسة الأعلى والأدنى أو ما يربط الإغلاق مباشرة بإعلان الدراسة.