FDA تمنح Cantrixil صفة الدواء اليتيم لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد
الحقائق الرئيسية
أعلنت شركة Vivesto في 3 نوفمبر 2026 أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت عقار Cantrixil تصنيف الدواء اليتيم لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد. ويمثل القرار خطوة تنظيمية في مسار تطوير العقار لهذا الاستطباب، فيما لا يزال Cantrixil قيد التطوير قبل السريري. وقال الرئيس التنفيذي للشركة، إريك كينمان، إن التصنيف «يعزز الأساس للمضي بـCantrixil نحو دراسة من المرحلة الأولى» لعلاج المرض. ولم تعلن Vivesto بدء تلك الدراسة. ويأتي الإعلان في وقت قدّرت فيه الشركة، استناداً إلى إحصاءات المعهد الوطني الأمريكي للسرطان، أن 22,720 شخصاً في الولايات المتحدة سيُشخّصون بالمرض خلال 2026، وأن نحو 11,500 سيموتون منه.
قالت Vivesto إن نتائج ما قبل السريرية أظهرت نشاطاً مضاداً للسرطان لـCantrixil عند استخدامه منفرداً وبالاشتراك مع علاجات قائمة. وكانت الشركة قد أعلنت في 4 نوفمبر 2025 نتائج إيجابية من دراسات قبل سريرية في نموذج حيواني لسرطان الدم النخاعي الحاد. وذكرت آنذاك أن الأثر كان أقوى عند دمج العقار مع أدوية أخرى مضادة للسرطان. وتبقى هذه النتائج ضمن مرحلة ما قبل السريرية، بينما تتجه خطة التطوير المعلنة إلى دراسة بشرية من المرحلة الأولى. وفي 16 يونيو 2026 قالت الشركة إن نتائج دراسة الحرائك الدوائية والسمية على الكلاب تدعم مواصلة تطوير العقار نحو تلك الدراسة لدى مرضى بالمرض.
كانت دراسة الكلاب جزءاً من برنامج ما قبل السريري للعقار الوريدي، وشملت أربعة حيوانات تلقت جرعات متزايدة في ثلاث جولات عند 2 و5 و10 ملغ لكل كيلوغرام. وقالت Vivesto إن Cantrixil كان جيد التحمل عند جميع مستويات الجرعات، من دون نتائج ضارة أو آثار قلبية وعائية. وكانت الشركة قد أعلنت في 13 مارس 2026 أن أربعة كلاب ستُشمل في الدراسة، وأن نتائجها متوقعة في صيف ذلك العام. وفي يونيو قالت إن البيانات تدعم استكمال حزمة ما قبل السريرية اللازمة للتحضير للتجربة البشرية. ووصف كينمان هذه النتائج بأنها مدخل لمواصلة الاستعداد لدراسة المرحلة الأولى، من دون إعلان موعد لبدئها.
تعرّف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المرض النادر، لأغراض تصنيف الدواء اليتيم، بأنه مرض أو حالة تؤثر في أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة. ويتيح التصنيف حوافز محتملة، من بينها ائتمانات ضريبية للتجارب السريرية المؤهلة والإعفاء من بعض رسوم الطلبات التنظيمية. وقد يؤهل العقار أيضاً لحصرية سوق أمريكية لمدة سبع سنوات إذا حصل لاحقاً على الموافقة التسويقية للاستطباب المحدد واستوفى المتطلبات. وتوضح الإدارة أن التصنيف منفصل عن طلب الموافقة أو الترخيص، وأن العقاقير المصنفة تخضع لمراجعة علمية مثل غيرها. لذلك لا يمثل تصنيف Cantrixil موافقة تسويقية، ولا يثبت سلامته أو فعاليته لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد.
لـCantrixil سجل تنظيمي أقدم يتعلق بسرطان المبيض؛ إذ يسجل سجل إدارة الغذاء والدواء تصنيفاً لهذا الاستطباب بتاريخ 20 أبريل 2015. ويشير السجل المفتوح إلى أن العقار غير معتمد من الإدارة لذلك الاستطباب اليتيم. أما إعلان Vivesto في 3 نوفمبر 2026 فيتناول تصنيفاً لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد. ولا يعرض السجل المفتوح تصنيف AML المذكور في إعلان الشركة. وسبق أن خضع العقار لدراسة من المرحلة الأولى ضمن برنامج تطويره لسرطان المبيض، بحسب Vivesto، بينما تصفه الشركة حالياً بأنه في مرحلة ما قبل السريرية لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد.