تعليق جزئي من FDA على دراسة المرحلة الثانية لعقار BMB-101 بسبب بيانات السلامة
الحقائق الرئيسية
أبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة Bright Minds Biosciences بوضع طلبها الدوائي التجريبي والبروتوكول المرتبط بالعقار BMB-101-105 تحت تعليق سريري جزئي، بعد مراجعة الوكالة، وفق بيان الشركة المنشور في 2 نوفمبر. ويتعلق الطلب بدراسة أمريكية مخطط لها من المرحلة الثانية لعلاج النوبات المرتبطة باعتلالات الدماغ النمائية والصرعية. وقالت الشركة إن القرار يقتصر على هذه الدراسة المقترحة ولا يؤثر في تجاربها السريرية الأخرى الجارية. ويوقف التعليق إعطاء الدواء التجريبي للمشاركين ضمن الدراسة المشمولة به، بحسب تعريف إدارة الغذاء والدواء. ولم يتضمن الإعلان سعراً أو نسبة لتداول السهم بعد صدوره؛ وتنتهي بيانات الأسعار المتاحة لدى EL7 في 30 أكتوبر، قبل نشر البيان.
الدراسة التي أصبح بدء تنفيذها معلقاً كانت مصممة كتجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي، لتقييم فعالية BMB-101 وسلامته عبر جرعات تصاعدية تصل إلى الجرعة القصوى المحتملة التحمل. وكان نطاقها المقترح يشمل علاج النوبات لدى مرضى اعتلالات الدماغ النمائية والصرعية، وهي الفئة التي يتطلب إشراك الأطفال فيها بيانات سلامة مناسبة لهذه الفئة العمرية. وأرجعت FDA السبب الأساسي إلى سمية رُصدت لدى الفئران، إلى جانب عدم كفاية بيانات الحرائك الدوائية والسمية لدى صغار الحيوانات لدعم المشاركة المقترحة للأطفال. وبذلك يرتبط التعليق بملاحظات غير سريرية وبكفاية ملف البيانات قبل بدء الدراسة، لا بإيقاف تجربة أمريكية جارية. وقالت الشركة إن ملاحظات السمية لدى الفئران لم تظهر في أنواع أخرى، وإنها تعتبرها عرضية وغير مرتبطة بالعقار؛ وهذا تقييم الشركة وليس استنتاجاً للوكالة.
ويأتي القرار بعد أن قالت Bright Minds إنها أكملت تجربتين سريريتين على BMB-101، وإن نحو 90 مشاركاً تلقوا العقار عبر برامجها السريرية حتى 2 نوفمبر. وذكرت الشركة أن دراسات المرحلة الأولى شملت 64 متطوعاً سليماً، وأن العقار كان جيد التحمل عند الجرعات المختبرة، من دون تسجيل أحداث ضارة خطيرة مرتبطة به. كما شملت دراسة BREAKTHROUGH المفتوحة متعددة المراكز 24 مريضاً بالغاً: 15 في مجموعة النوبات الغيابية و9 في مجموعة اعتلالات الدماغ النمائية والصرعية. ووصفت الشركة بيانات الفعالية والسلامة والتحمل المرتبطة بتلك النتائج بأنها أولية، وقابلة للتغير مع التحليلات الإضافية واستكمال إجراءات التدقيق والتحقق. لذا تمثل هذه النتائج خلفية سريرية سابقة للعقار، فيما تتعلق ملاحظات FDA الحالية ببيانات السمّية والحرائك الدوائية اللازمة لتصميم الدراسة المقترحة وإشراك الأطفال.
وتنتظر الشركة خطاب التعليق الكامل، وقالت FDA إنها ستقدمه خلال 30 يوماً من الإعلان، متضمناً تفاصيل إضافية وتوصيات تتصل بالتعليق وتصميم الدراسة. وقالت Bright Minds إنها ستطلب توضيحاً إضافياً فوراً، ثم تراجع الخطاب وتنقح تصميم الدراسة وفق توصيات الوكالة. وقد يتطلب الرد تقديم بيانات إضافية أو إجراء دراسات أخرى، بحسب الشركة. ولا يوجد ضمان لموعد رفع التعليق الجزئي أو لما إذا كان سيسمح لاحقاً بإجراء تجارب أمريكية، وفق بيانها. ومن ثم ستتحدد الخطوات التالية بعد تلقي الشركة خطاب FDA ومراجعة متطلباته.