عقار «سيمديسيران» يخفض مقياس أعراض الوهن العضلي 4.52 نقطة في تجربة المرحلة الثالثة

الحقائق الرئيسية

أظهرت تجربة المرحلة الثالثة «نايمبل» أن عقار «سيمديسيران» خفّض متوسط مقياس أنشطة الحياة اليومية للوهن العضلي «إم جي-إيه دي إل» بمقدار 4.52 نقطة عند الأسبوع 24، مقابل 2.22 نقطة مع الدواء الوهمي، بحسب النتائج التي نشرتها ريجينيرون. وبلغ الفرق المعدل بين العلاجين 2.30 نقطة لمصلحة العقار، مع قيمة احتمالية 0.0005. وتخص البيانات بالغين مصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم الإيجابي لأجسام مستقبلات الأستيل كولين. وكانت الشركة قد أعلنت في أغسطس 2025 أن التجربة حققت هدفي الفعالية الأساسي والثانوي الرئيسي، ثم نشرت وعرضت النتائج التفصيلية في أبريل 2026. وفي تحديث نتائج الربع الثالث المنشور في 30 أكتوبر 2026، قال الرئيس التنفيذي لريجينيرون إن الشركة تتوقع قرار إدارة الغذاء والدواء في الشهر التالي.

وعند قياس الاستجابة الفردية، حقق 76.6% من متلقي «سيمديسيران» انخفاضاً لا يقل عن 3 نقاط في «إم جي-إيه دي إل» عند الأسبوع 24، مقارنة بـ44.1% في مجموعة الدواء الوهمي. وبلغ الخطر النسبي للاستجابة 1.84، مع قيمة احتمالية 0.0001، وفق بيانات ريجينيرون. وهذه النسب تمثل نتيجة ثانوية أخرى في التجربة، ولا تحل محل متوسط التغير في المقياس الذي شكل النتيجة الأساسية المذكورة. وفي مقياس «كيو إم جي» لتقييم شدة الوهن العضلي، انخفض المتوسط 4.24 نقاط مع العقار و1.46 نقطة مع الوهمي. وبلغ الفرق المعدل في «كيو إم جي» 2.77 نقطة لمصلحة العلاج، مع قيمة احتمالية 0.0015.

وأظهرت نتيجة إضافية في «كيو إم جي» أن 48.4% من المرضى الذين تلقوا «سيمديسيران» حققوا انخفاضاً لا يقل عن 5 نقاط عند الأسبوع 24، مقابل 19% في مجموعة الوهمي. وتراوحت مجموعات التجربة بين 64 مريضاً تلقوا العقار منفرداً، و67 تلقوا تركيبة «سيمديسيران» و«بوزيليماب»، و59 تلقوا الدواء الوهمي. وأكمل العلاج حتى الأسبوع 24 جميع أفراد مجموعة العقار المنفرد، مقابل 96% في مجموعة التركيبة و90% في مجموعة الوهمي. وتلقت مجموعة العقار المنفرد حقنة تحت الجلد بجرعة 600 ملغ كل 12 أسبوعاً. أما مجموعة التركيبة فتناولت 200 ملغ من كل من «سيمديسيران» و«بوزيليماب» كل 4 أسابيع.

وسجلت الأحداث الجانبية الخطيرة لدى 3% من متلقي «سيمديسيران»، و9% من مجموعة التركيبة، و14% من مجموعة الدواء الوهمي، بحسب الشركة. ولم تسجل وفيات خلال الجزء المضبوط بالوهمي الذي استمر 24 أسبوعاً. وذكرت ريجينيرون أن التحسن السريري ذي المعنى في مقياس «إم جي-إيه دي إل» ظهر خلال أسبوعين لدى متلقي العقار، مع انخفاض متوسطه 2.5 نقطة عن خط الأساس في تقييم استكشافي محدد مسبقاً. وفي تجربة «نايمبل»، ارتبط العقار منفرداً بمتوسط تثبيط لنشاط المتممة بلغ 74%، بينما بلغ التثبيط نحو 99% عند جمعه مع «بوزيليماب». ويستهدف «سيمديسيران»، وهو علاج بتداخل الحمض النووي الريبي، خفض مستويات عامل المتممة «سي 5» الدائرة في الدم.

ووضعت الشركة النتائج في سياق تجارب تسجيلية سابقة لعلاجات معتمدة تستهدف عامل «سي 5»، إذ تراوح التحسن المعدل مقابل الوهمي في «إم جي-إيه دي إل» بين 1.6 و2.1 نقطة، وفي «كيو إم جي» بين 2.0 و3.0 نقاط. وأجريت التحليلات الأساسية في تلك التجارب عموماً عند الأسبوع 12 أو 26، ما يجعل المقارنة وصفية بين دراسات منفصلة وليست مقارنة عشوائية مباشرة. ونشرت ريجينيرون نتائج «نايمبل» التفصيلية في دورية «لانسيت»، وقدمتها للمرة الأولى في جلسة عامة خلال الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب. والوهن العضلي مرض مناعي ذاتي نادر ومزمن، وتقدر الشركة أن نحو 85 ألف شخص في الولايات المتحدة مصابون به. وبموجب اتفاق ترخيص معدل في يونيو 2024، حصلت ريجينيرون على ترخيص عالمي لتطوير «سيمديسيران» علاجاً منفرداً أو بالاشتراك مع أجسام مضادة لعامل «سي 5».

وقبل الموعد المنتظر، كانت إدارة الغذاء والدواء قد قبلت طلب العلاج للمراجعة ذات الأولوية في 22 يونيو 2026، وحددت نوفمبر 2026 موعداً مستهدفاً للقرار، بحسب ريجينيرون. كما قبلت الوكالة الأوروبية الطلب التنظيمي، وتتوقع الشركة قرار المفوضية الأوروبية في النصف الثاني من 2027. وتخطط ريجينيرون لتقديم طلب تنظيمي في اليابان في أوائل 2027. ويعني قبول الطلب للمراجعة أن الملف دخل مسار التقييم التنظيمي، لكنه لا يمثل موافقة على تسويق العقار. وأغلقت أسهم ريجينيرون عند 927.89 دولار في 30 أكتوبر 2026، مقارنة بإغلاق 818.77 دولار في الجلسة السابقة، وفق بيانات «إل 7».