FDA تمنح VOCERYQ موافقة معجّلة بعد خفض الجراحات السنوي 78% في السنة الثانية
الحقائق الرئيسية
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 30 أكتوبر 2026 موافقة معجّلة على VOCERYQ لعلاج البالغين المصابين بالورم الحليمي التنفسي المتكرر، في أول موافقة أمريكية لعلاج مناعي قائم على الحمض النووي البلازميدي. يرتكز القرار على خفض تكرار الجراحات، وهو مقياس سريري متوسط ترى الوكالة أنه مرجح للتنبؤ بمنفعة سريرية. وتُظهر بيانات INOVIO أن متوسط الجراحات السنوي انخفض 78% في السنة الثانية بعد العلاج، مقارنة بالسنة السابقة له. وتأتي الموافقة فيما يحتاج مرضى هذا الاضطراب إلى تدخلات متكررة لإزالة نموات في مجرى التنفس. لكنها مشروطة باستكمال أدلة إضافية، إذ يتعين على الشركة إجراء تجربة بعد الموافقة للتحقق من المنفعة السريرية ووصفها.
شملت التجربة المفتوحة متعددة المراكز 32 بالغاً، وفق FDA. وفي مجموعة الفعالية التي ضمت مرضى خضعوا لثلاث جراحات أو أكثر قبل العلاج، لم يحتج 7 من أصل 26 إلى استئصال جراحي خلال 12 شهراً، محققين استجابة كاملة بحسب إعلان INOVIO. وتختلف هذه النتيجة عن متوسط الجراحات السنوي الذي أوردته الشركة للسنة الثانية، سواء في فترة القياس أو في حجم المجموعة. فقد قارنت INOVIO متوسطاً قدره 4.1 جراحة سنوياً قبل العلاج لدى 32 مشاركاً بمتوسط 0.9 لدى 28 مشاركاً في السنة الثانية. وقالت الشركة إن هذا الفارق يعادل انخفاضاً قدره 78% في المتوسط السنوي.
وأفادت الشركة أيضاً بأن 28% من المشاركين، أو 9 من أصل 32، لم يحتاجوا إلى جراحة خلال السنة الأولى بعد العلاج. وارتفعت النسبة في السنة الثانية إلى 50%، أو 14 من أصل 28، بحسب إفصاح INOVIO. وتقيس هذه الأرقام عدم الحاجة إلى جراحة خلال فترة محددة، فيما يقارن رقم 78% متوسط عدد العمليات سنوياً بين خط الأساس والسنة الثانية. وتستند النتائج إلى مجموعات تختلف أعدادها بين الفترات، إذ انتقلت مجموعة السنة الثانية من 32 مشاركاً عند خط الأساس إلى 28 مشاركاً في القياس اللاحق. وتعرض بذلك مؤشرات متعددة عن تكرار الجراحة والاستجابة، ضمن التجربة التي قيّمت سلامة العلاج وفعاليته.
يرتبط الورم الحليمي التنفسي المتكرر بنوعي فيروس الورم الحليمي البشري 6 و11، وتتشكل بسببه زوائد شبيهة بالثآليل في مجرى التنفس. وقد تسبب هذه الزوائد بحة الصوت والسعال المزمن وتغيرات في الصوت، كما قد تؤدي إلى صعوبة التنفس في الحالات الشديدة، وفق FDA. وتستدعي الحالة إزالة النموات جراحياً، وهو ما يجعل خفض تكرار التدخلات محوراً للمقياس الذي استندت إليه الموافقة. وتندرج VOCERYQ ضمن العلاجات المناعية للبالغين المصابين بالمرض، لكنها أول علاج مناعي قائم على الحمض النووي البلازميدي يحصل على موافقة أمريكية لهذا الاستخدام. وتأتي بعد موافقة FDA على PAPZIMEOS في 14 أغسطس 2025 لعلاج البالغين المصابين بالمرض.
أوردت FDA تفاعلات موضع الحقن والصداع والإرهاق وارتفاع ضغط الدم والغثيان والدوخة ضمن الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً المبلغ عنها. أما الموافقة المعجّلة، فتُلزم INOVIO بإجراء تجربة سريرية بعد الموافقة للتحقق من المنفعة ووصفها. وقالت الشركة إن مسودة بروتوكول التجربة التأكيدية مستحقة بنهاية 2026، وإنها تتوقع الاتفاق على بروتوكول نهائي بحلول منتصف 2027. وتشكل هذه التجربة الخطوة التالية التي طلبتها الوكالة لاستكمال التحقق من المنفعة السريرية بعد الترخيص. بذلك يجمع المسار بين إتاحة العلاج بموجب الموافقة الحالية واستمرار التقييم السريري بعد طرحه.
توقعت INOVIO أن يصبح VOCERYQ متاحاً للطلب والشحن بعد نحو 60 يوماً من إعلان الموافقة في 30 أكتوبر 2026، مع إطلاق تجاري كامل في الربع الأول من 2027. ويضع هذا الجدول التوافر الأولي قبل الإطلاق التجاري الكامل المتوقع، من دون أن يغير اشتراط إجراء التجربة التأكيدية. كما أعلنت الشركة أن مؤتمراً هاتفياً بشأن الموافقة مقرر يوم الاثنين 2 نوفمبر 2026 عند الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة. ويتيح الموعد للشركة عرض تفاصيل الموافقة وخطط الإطلاق بعد إعلان FDA. وتظل الخطوة التنظيمية اللاحقة مرتبطة بتقديم مسودة البروتوكول التأكيدي في نهاية 2026 ثم الاتفاق المتوقع على نسخته النهائية بحلول منتصف 2027.