انخفاض الدهون الثلاثية 80% يدعم ترخيص REDEMPLO في المملكة المتحدة وتوصية بتمويله
الحقائق الرئيسية
منحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية ترخيص تسويق عقار REDEMPLO، المعروف علمياً باسم بلوزاسيران، في 19 أكتوبر 2026 لشركة Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. وأعلنت Arrowhead في 27 أكتوبر أن المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية أوصى بتمويل العلاج ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا وويلز. ويجيز الترخيص استخدامه إلى جانب الحمية لخفض الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة فرط الكيلوميكرونات العائلي. وتغطي الموافقة التسويقية المملكة المتحدة، بينما تنطبق توصية التمويل رسمياً على إنجلترا وويلز. ويمنح القرار الدواء ترخيصاً بريطانياً ومساراً موصى به للتمويل في أكبر إقليمي المملكة المتحدة، وفقاً لإعلان الشركة.
حددت توصية NICE الفئة المؤهلة للتمويل بالبالغين ذوي الإصابة المؤكدة جينياً، إذا لم تكن الاستجابة للحمية والعلاجات التقليدية الخافضة للدهون الثلاثية كافية. وقالت الشركة إن التوصية تأتي بموجب ترتيب تجاري، من دون أن يورد إعلانها تفاصيله. أما ترخيص MHRA فيشمل البالغين الذين شُخّصوا بالاختبارات الجينية أو وفق المعايير السريرية، ويجيز استخدام الدواء مع الحمية. ويعني اختلاف النطاق أن شروط الترخيص لا تطابق بالكامل شروط توصية التمويل في إنجلترا وويلز. وذكرت Arrowhead أن تمويل هيئة الخدمات الصحية الوطنية في اسكتلندا يُبحث منفصلاً، فيما تتطلب أيرلندا الشمالية إجراءً إضافياً للتحقق من التوجيه.
استند الترخيص البريطاني إلى دراسة PALISADE من المرحلة الثالثة، وهي تجربة مضبوطة بالغفل شملت 75 بالغاً مصابين بالمتلازمة، تلقى 50 منهم بلوزاسيران وتلقى 25 دواءً وهمياً. واتبع المشاركون حمية مضبوطة، وقاست الدراسة التغير الوسيط في الدهون الثلاثية الصيامية عند الشهر العاشر مقارنة بالغفل. وبعد 10 أشهر، بلغ الانخفاض الوسيط للدهون الثلاثية نحو 80% لدى مجموعة بلوزاسيران، مقابل 17% لدى مجموعة الدواء الوهمي. وقالت MHRA إن بيانات التجربة أظهرت انخفاضاً كبيراً في الدهون الثلاثية عند استخدام الدواء إلى جانب الحمية المضبوطة. كما سجلت الدراسة نوبات أقل من التهاب البنكرياس الحاد لدى مجموعة العلاج، وفقاً للوكالة.
وقال كاوسيك راي، أستاذ الصحة العامة في إمبريال كوليدج لندن والرئيس السابق للجمعية الأوروبية لتصلب الشرايين، إن نتائج PALISADE أظهرت انخفاضاً معنوياً في وسيط الدهون الثلاثية الصيامية عند الجرعة الموصى بها. وأشار إلى أن المقارنة مع الدواء الوهمي عند الشهر العاشر سجلت قيمة احتمالية تقل عن 0.0001. وتصف MHRA بلوزاسيران بأنه يحد من إنتاج بروتين أبوليبوبروتين سي 3 في الكبد، وهو بروتين يبطئ تكسير الدهون. وتؤدي متلازمة فرط الكيلوميكرونات العائلي إلى ارتفاع غير طبيعي في الدهون الثلاثية، وقد يرتبط ذلك بالتهاب البنكرياس وألم بطني شديد. وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد وافقت على REDEMPLO في 18 نوفمبر 2025 علاجاً مساعداً للحمية لخفض الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بالمتلازمة.
يُعطى REDEMPLO بحقنة تحت الجلد بجرعة 25 ملغ مرة كل ثلاثة أشهر، ويمكن للمريض أو مقدم الرعاية إعطاءها بعد التدريب. وقالت MHRA إن ارتفاع سكر الدم هو أكثر آثاره الجانبية شيوعاً، وقد يصيب أكثر من شخص واحد من كل 10. وتشمل الآثار الشائعة الأخرى الصداع والغثيان وتفاعلات موضع الحقن، وقد تصيب حتى شخصاً واحداً من كل 10. وفي الدراسة الداعمة للموافقة الأمريكية، أُعطي العلاج أو الدواء الوهمي كل ثلاثة أشهر على امتداد سنة، مع قياس التغير في الدهون الثلاثية من خط الأساس إلى الشهر العاشر. وضمت التجربة 75 مريضاً في 54 مركزاً عبر 20 دولة، وكان 9 مشاركين من مراكز داخل الولايات المتحدة.
يمتد المسار التنظيمي للعقار إلى أوروبا بعد ترخيصه البريطاني؛ فقد أوردت الشركة أنها تعمل على إتاحته في عدة دول أوروبية خلال الأشهر المقبلة. ويأتي ذلك بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 2025، بينما لم تحدد الشركة في إعلانها مواعيد إتاحة الدواء في الدول الأوروبية. وعلى صعيد التداول، أغلق سهم Arrowhead، المدرج بالرمز ARWR، عند 58.98 دولاراً في 26 أكتوبر 2026، وفق بيانات EL7. وأعلنت الشركة توصية NICE في اليوم التالي، 27 أكتوبر. وتظل التوصية البريطانية محددة بتمويل هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا وويلز وفق شروطها المعلنة.