روش تعلن خفضاً بنسبة 43.1% في بروتين البول بدراسة لدواء تجريبي للكلى
الحقائق الرئيسية
أعلنت روش في 23 أكتوبر 2026 أن دواءها التجريبي سيفاكسيرسن خفّض البروتينوريا بنسبة 43.1% مقارنة بالدواء الوهمي عند الأسبوع 37، في نتيجة ذات دلالة إحصائية من دراسة المرحلة الثالثة المستمرة «إيماجينايشن». ويتناول الاختبار اعتلال الكلية الأولي بترسب الغلوبولين المناعي A، المعروف اختصاراً بـ«IgAN»، وهو مرض قد يؤدي إلى تراجع وظائف الكلى. ويقيس إعلان الشركة النتيجة الأساسية للتجربة، وهي التغير في نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول بعد 37 أسبوعاً. وكانت روش قد أعلنت في 23 سبتمبر نتائج إيجابية لتحليل مرحلي محدد مسبقاً، لكنها لم تكشف آنذاك عن حجم الأثر؛ وأتى تحديث أكتوبر ببيانات الأسبوع 37. وكانت روش قد رخّصت الدواء من أيونيس، ولم يتناول إعلان أكتوبر توقيع اتفاق جديد أو يفصح عن مبالغ الصفقة.
بلغ فاصل الثقة 95% لتقدير خفض البروتينوريا من 32.5% إلى 52.0%، فيما كانت قيمة الاحتمال أقل من 0.0001، بحسب بيان روش. وقاست الدراسة المؤشر باستخدام نسبة البروتين إلى الكرياتينين في عينة بول جُمعت على مدى 24 ساعة، وهي طريقة القياس التي استندت إليها النتيجة المعلنة. ويعني رقم 43.1% انخفاضاً نسبياً في البروتينوريا لدى مجموعة سيفاكسيرسن مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي، لا تراجعاً مطلقاً بالمقدار نفسه داخل مجموعة العلاج وحدها. وقد وصفت الشركة النتيجة بأنها ذات دلالة إحصائية، وربطت انخفاض هذه النسبة بقوة بالحفاظ على وظائف الكلى على المدى الطويل. وتظل متابعة وظائف الكلى نفسها قائمة ضمن التجربة، مع استمرار التعمية إلى موعد القياس النهائي المحدد.
ضمّت دراسة «إيماجينايشن» 459 شخصاً، ووزعتهم عشوائياً بنسبة 1:1 بين سيفاكسيرسن والدواء الوهمي، مع علاج مخطط لمدة 105 أسابيع. ووصف بيان روش التجربة بأنها متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي، فيما حُدد الأسبوع 37 موعداً لنقطة النهاية الأساسية الخاصة بتغير نسبة البروتين إلى الكرياتينين. وإلى جانب النتيجة الأساسية، قالت الشركة إن نسبة أكبر من المشاركين الذين كان لديهم دم في البول عند خط الأساس حققوا زوال البيلة الدموية بحلول الأسبوع 37 مع سيفاكسيرسن مقارنة بالدواء الوهمي. ولم يورد البيان نسباً عددية لهذا المؤشر الثانوي، لكنه أضافه إلى نتائج التحليل المعلنة. كما قالت روش إن أثر العلاج كان متسقاً عبر جميع المجموعات الفرعية المحددة مسبقاً، وإنه لم تظهر إشارات سلامة جديدة، وكان التحمل متسقاً مع ما أظهرته دراسة المرحلة الثانية.
سيفاكسيرسن دواء تجريبي من فئة قليل النيوكليوتيد المضاد للحس، موجّه إلى الكبد ويثبط إنتاج العامل B في نظام المتممة، بحسب وصف روش. وصُمم العلاج للحقن تحت الجلد مرة شهرياً وللاستخدام الذاتي، ويستهدف بذلك مساراً مرتبطاً بالمرض الذي تناولته التجربة. ويصيب اعتلال الكلية بترسب الغلوبولين المناعي A ما لا يقل عن 25 بالغاً لكل مليون شخص سنوياً حول العالم، وفق تقدير الشركة. وقد يتطور المرض إلى مرحلة الفشل الكلوي النهائي لدى ما يصل إلى 50% من المرضى خلال 20 عاماً من التشخيص. وفي هذا السياق، تمثل نتيجة البروتينوريا مؤشراً تقيسه الدراسة، فيما يبقى تقييم أثر العلاج على وظائف الكلى جزءاً من المتابعة المستمرة.
تستمر الدراسة مع بقاء التعمية لتقييم تغير وظائف الكلى عبر معدل الترشيح الكبيبي المقدّر عند الأسبوع 105، بحسب روش، التي قالت إنها ستشارك البيانات مع الجهات الصحية. ويقدّر السجل الرسمي للدراسة اكتمالها في 31 مارس 2029؛ وهذا موعد متوقع لا موعد معلن لقرار تنظيمي بشأن الدواء. وبموجب ترتيبات الترخيص، تستحق أيونيس دفعة مقدمة ورسوم ترخيص ومدفوعات مرتبطة بمراحل التطوير، كما يمكن أن تحصل على مدفوعات عند تحقيق مراحل تنظيمية وتجارية وإتاوات متدرجة على صافي مبيعات سيفاكسيرسن. ولم تحدد أيونيس في بيانها مبالغ هذه المدفوعات أو الإتاوات. ويأتي هذا الترتيب المالي في وقت لا يزال فيه الدواء تجريبياً، بينما تتابع التجربة قياس وظائف الكلى بعد نتيجة الأسبوع 37.