عقار Roche التجريبي يخفض بروتين البول 43.1% في دراسة كلوية شملت 459 مشاركاً
الحقائق الرئيسية
أعلنت Genentech في 23 أكتوبر أن عقارها التجريبي sefaxersen خفّض البروتين البولي بنسبة 43.1% في بيانات مرحلية من دراسة المرحلة الثالثة IMAgINATION، محققاً نتيجة ذات دلالة إحصائية وسريرية لدى أشخاص مصابين باعتلال الكلى IgA. وجاءت النتيجة عند الأسبوع 37، وهو موعد قياس النتيجة الأولية في التجربة. وقالت الشركة إن البروتين قيس بنسبة البروتين إلى الكرياتينين في بول 24 ساعة. ويرتبط انخفاض هذا المؤشر، بحسب Genentech، بقوة بالحفاظ على وظيفة الكلى على المدى الطويل. لكن الدراسة لم تصل بعد إلى قياسها الممتد لوظيفة الكلى، وتستمر متابعتها المعماة حتى الأسبوع 105.
تضم الدراسة 459 مشاركاً، ووزعتهم عشوائياً بنسبة 1:1 بين sefaxersen والدواء الوهمي، مع تحديد مدة العلاج بـ105 أسابيع. ووصف بيان Genentech التجربة بأنها متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي. وتتمثل نقطة النهاية الأولية في التغير عن خط الأساس في نسبة البروتين إلى الكرياتينين عند الأسبوع 37. ويتيح هذا التصميم مقارنة التغير بين مجموعتي العلاج والدواء الوهمي ضمن متابعة واحدة، فيما تظل النتيجة المنشورة مؤشراً مرحلياً. ويؤكد سجل ClinicalTrials.gov تسجيل 459 مشاركاً وتصنيف التجربة ضمن المرحلة الثالثة، وكان آخر تحديث منشور للسجل في 14 أغسطس 2026.
تصف Genentech sefaxersen بأنه علاج تجريبي مضاد لتخليق قليل النوكليوتيد وموجه إلى الكبد، ويثبط إنتاج عامل المتممة B. ويُعطى العقار في حقنة تحت الجلد مرة شهرياً، مع تصميم يتيح للمصابين إعطاءها لأنفسهم. ويركز هذا النهج على إنتاج عامل مرتبط بمسار المتممة، فيما يستهدف قياس البروتين البولي رصد أثر العلاج على علامة مرتبطة بتضرر الكلى. ولا تزال النتيجة السريرية الأوسع موضع متابعة؛ إذ تستمر الدراسة لتقييم وظيفة الكلى بمعدل الترشيح الكبيبي المقدر عند الأسبوع 105، بعد نحو عامين. وقالت الشركة إن هذا التقييم سيجري مع إبقاء الدراسة معماة.
وأفادت Genentech بأن ملف السلامة والتحمل اتسق مع البيانات المعلنة سابقاً، ولم تُرصد إشارات سلامة جديدة. ويمثل ذلك وصف الشركة للبيانات المتاحة حتى الآن، بالتوازي مع استمرار المشاركين في متابعة التجربة. ولم يُعلن في الوقائع المتاحة تفصيل رقمي إضافي عن الأحداث المسجلة، فيما يظل قياس الأسبوع 37 متعلقاً بالبروتين البولي. أما قياس معدل الترشيح الكبيبي المقدر عند الأسبوع 105، فسيختبر جانباً آخر من الاستجابة، هو تغير وظيفة الكلى خلال المتابعة. وتبقى هذه القراءة مرتبطة بنتائج الدراسة المستمرة.
اعتلال الكلى IgA مرض مناعي مزمن ومتقدم، وتقول Genentech إنه قد يؤدي إلى مرض كلوي في المرحلة النهائية لدى ما يصل إلى 50% من المرضى خلال 20 عاماً من التشخيص. كما تذكر الشركة أن المرض يصيب ما لا يقل عن 25 بالغاً لكل مليون سنوياً، وأن تشخيصه يحدث عادة قبل سن الأربعين. وتوصي إرشادات KDIGO لعام 2025 باستهداف إبقاء إخراج بروتين البول دون 0.5 غرام يومياً، ويفضل دون 0.3 غرام يومياً. وتضع هذه الأهداف خفض البروتين ضمن سياق متابعة المرض، بينما تتابع IMAgINATION أيضاً وظيفة الكلى على امتداد التجربة. ويظل قياس الأسبوع 37 جزءاً من هذا التقييم الأطول، لا خاتمته.
وجاء نشر بيانات العرض في 23 أكتوبر بعد إعلان النتائج المرحلية الأولية في سبتمبر، وقدمت نسبة 43.1% رقماً لانخفاض البروتين البولي لم يكن متاحاً في البيان الأول. وفي المقابل، تظل متابعة وظيفة الكلى جارية حتى قياس الأسبوع 105، وفق تصميم الدراسة. وأغلق سهم Roche المدرج تحت الرمز RHHBY عند 59.62 دولاراً في 22 أكتوبر، أي قبل إعلان بيانات العرض في اليوم التالي. لذلك يمثل السعر إغلاقاً سابقاً لنشر هذه البيانات، ولا يقيس استجابة السوق لها. ولم تتضمن الوقائع المتاحة سعراً لاحقاً للعرض أو مقارنة مناسبة لتحديد أثر الإعلان على السهم.