تجربة Longeveron أخفقت في هدفها الأساسي وسجلت أحداثاً قلبية أقل بنحو 31%
الحقائق الرئيسية
أخفقت تجربة ELPIS II لشركة Longeveron في تحقيق هدفها الأساسي المتمثل في تغيير الكسر القذفي للبطين الأيمن بعد 12 شهراً، فيما أظهرت نتيجة استكشافية انخفاضاً بنحو 31% في الأحداث القلبية الوعائية الكبرى المحكّمة لدى متلقي laromestrocel. وقالت الشركة إن هذا الانخفاض لم يبلغ الدلالة الإحصائية في تحليل الانحدار ذي الحدين السالب. وشملت التجربة 40 رضيعاً مصاباً بمتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر، ووُزعوا عشوائياً بنسبة 1:1 بين العلاج مع الجراحة والرعاية المعتادة وبين الرعاية المعتادة وحدها. وتضع النتائج البرنامج أمام مسارين متباينين: إخفاق نقطة النهاية الأساسية، وإشارة ثانوية لم تثبت إحصائياً. وقالت الشركة إنها تجري تحليلات إضافية للبيانات الكاملة تمهيداً لمناقشة النتائج مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
في تحليل نية العلاج، بلغ فرق المتوسط المعدل بين مجموعتي الدراسة في تغير الكسر القذفي للبطين الأيمن عند الشهر 12 سالب 0.7 نقطة مئوية. وامتد فاصل الثقة 95% من سالب 7.3 إلى 5.9 نقطة مئوية، مع قيمة p بلغت 0.8336. ولم تحقق هذه النتيجة الهدف الأساسي الذي حددته التجربة. أما في التحليل الاستكشافي للأحداث القلبية، فسجل ذراع laromestrocel 12 واقعة مقابل 19 في ذراع الرعاية المعتادة. وقدّرت الشركة الفارق بنحو 31%، لكنها أوضحت أن التحليل لم يكن ذا دلالة إحصائية؛ لذلك لا تثبت هذه الأرقام فعالية العلاج في تقليل تلك الأحداث.
ولم يبلغ أيضاً المؤشر الاستكشافي المركب الذي جمع الوفيات لأي سبب ومدة الإقامة في المستشفى دلالة إحصائية لدى مجموعة نية العلاج. وفي تحليل بحسب العلاج، قالت الشركة إنه لم تُسجل وفيات خلال 12 شهراً بين المرضى الذين تلقوا laromestrocel، مقابل وفاة واحدة في مجموعة الضبط. كما أفادت بأن الباحثين لم يحددوا أحداثاً ضارة علاجية أو خطيرة مرتبطة بالعقار، ولم تظهر إشارات سلامة جديدة. وتبقى هذه النتائج ضمن تجربة من المرحلة 2b شملت عدداً محدوداً من الرضع، ولا تمثل موافقة تنظيمية أو إثباتاً لفعالية العلاج. وبحسب بيان الشركة، أُجريت الدراسة بالتعاون مع المعهد الوطني للقلب والرئة والدم، عبر منح من المعاهد الوطنية للصحة؛ وأضاف البيان أن مسؤولية المحتوى تقع على الشركة ولا يمثل بالضرورة الآراء الرسمية للمعاهد.
وكانت إدارة الغذاء والدواء قد عقدت اجتماعاً من النوع C بشأن التجربة في أواخر مارس 2026، وفق تحديث سابق للشركة. وفي مايو، قالت Longeveron إن لجنة مراقبة البيانات المستقلة أكملت مراجعتها المحددة مسبقاً، ولم تجد مخاوف تتعلق بالسلامة، وأجازت استمرار الدراسة كما صُممت حتى اكتمالها. وذكر تقرير Investing.com أن الوكالة لم تعد تعتبر ELPIS II تجربة محورية بعد اجتماع مارس، ونقل عن الشركة أن FDA رأت أن نقطة نهاية الكسر القذفي للبطين الأيمن غير مناسبة لإثبات الفعالية. ويضيف هذا التطور التنظيمي أهمية إلى مراجعة البيانات الكاملة، إذ لا يقتصر مسار البرنامج على تفسير الإشارة الاستكشافية. ولم تعلن الشركة في المعلومات المتاحة عن موعد محدد لمناقشتها المقبلة مع الوكالة.
وتأتي الدراسة في سياق حاجة علاجية قال الجراح Sunjay Kaushal إنها لا تزال كبيرة لدى الأطفال المصابين بمتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر. ونقل بيان الشركة عنه أن معدل بقاء الأطفال الذين يخضعون للجراحات القياسية حتى المراهقة يبلغ 50–60%، وأن نحو 20% يحتاجون إلى زراعة قلب. وقدّم Kaushal التجربة بوصفها دليلاً على سلامة استخدام الخلايا الجذعية لمواجهة هذه الحاجة، بينما لا تزال نتائج الفعالية الأساسية والاستكشافية غير حاسمة إحصائياً. وقالت Longeveron إنها ستستكمل تحليلات مجموعة البيانات الكاملة وتناقش النتائج مع FDA لتحديد الخطوات المحتملة التالية لبرنامج HLHS. وبالتزامن مع إعلان النتائج، قالت الشركة إنها بدأت عملية لخفض التكاليف واستكشاف الخيارات بهدف تعظيم قيمة المساهمين.