संगमो थेरेप्यूटिक्स ने फैब्री रोग जीन थेरेपी के लिए एफडीए आवेदन प्रक्रिया को आगे बढ़ाया

संगमो थेरेप्यूटिक्स ने अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार, ST-920 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) को बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (बीएलए) की रोलिंग सबमिशन आधिकारिक तौर पर शुरू कर दी है। यह थेरेपी, जिसे इसारलगगीन सिवापारवोवेक (isaralgagene civaparvovec) के नाम से भी जाना जाता है, फैब्री रोग से पीड़ित मरीजों के लिए संभावित एक बार के उपचार के रूप में डिज़ाइन की गई है। एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर तब हासिल हुआ जब एफडीए ने 52 सप्ताह में अनुमानित ग्लोमेरुलर फिल्ट्रेशन दर (ईजीएफआर) ढलान को त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करने के लिए प्राथमिक एंडपॉइंट के रूप में उपयोग करने पर सहमति व्यक्त की। चल रहे STAAR अध्ययन के नैदानिक ​​डेटा ने सकारात्मक परिणाम प्रदर्शित किए हैं, जिसमें सभी उपचारित रोगी समूहों में गुर्दे के कार्य में लगातार सुधार दिखाया गया है। यह नियामक प्रगति फैब्री रोग के उपचार प्रतिमान में एक संभावित बदलाव का संकेत देती है, जो पुराने प्रबंधन से हटकर आनुवंशिक हस्तक्षेप की ओर बढ़ रहा है। निवेशक आवेदन प्रक्रिया पर बारीकी से नज़र रख रहे हैं, क्योंकि सफल अनुमोदन से जीनोमिक मेडिसिन क्षेत्र में संगमो की बाजार स्थिति में काफी सुधार हो सकता है।

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