एविडिटी बायोसाइंसेज ने NEJM में DM1 परीक्षण के सकारात्मक परिणाम प्रकाशित किए

एविडिटी बायोसाइंसेज (नैस्डैक: आरएनए) ने घोषणा की कि न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन (NEJM) ने डेल-डेसिरन के अपने चरण 1/2 MARINA परीक्षण के डेटा प्रकाशित किए हैं। इस अध्ययन का ध्यान मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) के उपचार पर था, जो मांसपेशियों के कार्य को प्रभावित करने वाला एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है। परिणामों में DMPK mRNA में औसतन 40% की कमी देखी गई, साथ ही मांसपेशियों की ताकत और रोगी की गतिशीलता में भी उल्लेखनीय सुधार हुआ। इसके अतिरिक्त, डेल-डेसिरन ने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्रदर्शित की, जिसमें अधिकांश प्रतिकूल घटनाओं को हल्का या मध्यम बताया गया। यह प्रकाशन दुर्लभ बीमारियों के इलाज में एविडिटी के एंटीबॉडी ओलिगोन्यूक्लियोटाइड कंजुगेट्स (AOCs) प्लेटफॉर्म के लिए एक प्रमुख सत्यापन के रूप में कार्य करता है। निवेशक इसे कंपनी की क्लिनिकल पाइपलाइन और दीर्घकालिक व्यावसायिक क्षमता के लिए एक महत्वपूर्ण जोखिम-कम करने वाली घटना मानते हैं। सकारात्मक नैदानिक परिणामों से कंपनी के विशेष आरएनए चिकित्सीय में बाजार का विश्वास बढ़ने की उम्मीद है।

स्रोत:prnewswire.com