Benitec تسجل استجابة 100% لدى 9 مرضى في نتائج BB-301 المعلنة في أكتوبر
الحقائق الرئيسية
أعلنت Benitec Biopharma في 28 أكتوبر 2026 أن المرضى التسعة الذين عولجوا بـBB-301 استوفوا تعريف الشركة للمستجيب للعلاج، في نتيجة شملت 6 مرضى في مجموعة الجرعة المنخفضة و3 في مجموعة الجرعة العالية. ويخص هذا الإعلان نتائج مرحلية للتجربة، وليس تطورًا سريريًا جديدًا في 13 نوفمبر، وهو تاريخ الخبر الذي يتناوله هذا التقرير. وشملت البيانات متابعة لمدة 12 شهرًا لجميع مرضى المجموعة الأولى، بينما وصلت متابعة أول مريض في المجموعة الثانية إلى 9 أشهر، ومتابعة المريضين الآخرين إلى 3 أشهر. وقال الرئيس التنفيذي جيريل بانكس إن الفقدان التدريجي للقدرة على البلع «يؤثر بشدة في مرضى الحثل العضلي العيني البلعومي»، مضيفًا أنه «لا توجد علاجات معتمدة» لمعالجة هذه الحاجة الطبية. وتضع النتائج برنامج BB-301 في مقدمة تطورات الشركة، مع بقاء الدراسة في مرحلة مبكرة ومسارها التنظيمي قيد العمل.
تُظهر المؤشرات التفصيلية صورة متفاوتة بحسب مقياس البلع ومجموعة الجرعة. ففي الشهر الثالث بعد العلاج، استوفى 67% من مرضى المجموعة الأولى و100% من مرضى المجموعة الثانية معايير الاستجابة لتحسن إفراغ الحلق. أما في اختبار القدرة الوظيفية على البلع باستخدام اختبار شرب الماء البارد، فبلغت النسب 17% في المجموعة الأولى و67% في المجموعة الثانية عند نقطة المتابعة نفسها. وتفصل هذه الأرقام بين الاستجابة الإجمالية التي أعلنتها الشركة وبين نتائج مؤشرات الأداء المحددة؛ إذ لا تعني نسبة المستجيبين الرسمية أن التحسن كان متساويًا بين جميع الاختبارات أو المرضى. وقالت الشركة إنه لم تقع أحداث ضارة خطيرة لدى أي مريض عولج بـBB-301 حتى تاريخ بيان 28 أكتوبر، وهو ما يخص سجل السلامة المعلن حتى ذلك التاريخ.
تضم التجربة 9 مرضى في المجموعتين المذكورتين، وهو حجم محدود لقراءة النتائج المرحلية، كما تختلف مدة المتابعة المتاحة بين المشاركين. وتُجرى الدراسة بوصفها تجربة مفتوحة لتصعيد الجرعة، لتقييم سلامة BB-301 ونشاطه السريري لدى مرضى الحثل العضلي العيني البلعومي المصابين بعسر بلع متوسط. ويُعطى العلاج بجرعات عضلية، فيما تركز النتائج المعلنة على تغيرات مرتبطة بوظيفة البلع. وتصف الشركة BB-301 بأنه علاج جيني موضعي يستهدف إسكات النسخة المتحورة من جين PABPN1 مع إتاحة التعبير عن نسخة وظيفية بديلة. ولا تزال هذه الآلية قيد التطوير السريري، فيما تستند النتائج الحالية إلى مجموعات صغيرة وفترات متابعة متفاوتة.
وكان أول مريض في مجموعة الجرعة المنخفضة قد أكمل متابعة الشهر الرابع والعشرين وفق تحديث سابق صدر في 11 يناير 2026. وقالت الشركة حينها إن التحسن في بقايا البلع وأعراض عسر البلع استمر عند الشهر الرابع والعشرين، مع تحسن إضافي مقارنة بمتابعة الشهر الثاني عشر. ويمثل ذلك سياقًا أطول متابعة أعلنته الشركة لأحد المرضى، لكنه منفصل زمنيًا عن مجموعة النتائج المرحلية التي صدرت في أكتوبر. كما حصل BB-301 على تصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية، وعلى تصنيفي الدواء اليتيم والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وهذه التصنيفات التنظيمية لا تعني الموافقة على العلاج.
على المسار التنظيمي، قالت Benitec في 5 أكتوبر إن إدارة الغذاء والدواء طلبت بيانات إضافية، تشمل بيانات من دراسة التاريخ الطبيعي التي ترعاها الشركة لمرضى الحثل العضلي العيني البلعومي، قبل تأكيد التصميم النهائي للدراسة المحورية. وحددت الشركة الربع الأول من 2027 موعدًا متوقعًا لتأكيد ذلك التصميم، وقالت إن تسجيل المرضى مقرر أن يبدأ في منتصف 2027. وتربط هذه الخطوات الانتقال من نتائج الدراسة المبكرة إلى تجربة محورية، فيما يظل الجدول الزمني المعلن هو خطة الشركة. وفي التداولات السابقة للخبر، أغلقت أسهم BNTC عند 9.09 دولار في 12 نوفمبر 2026. ولا تتضمن البيانات المتاحة هنا رقمًا موثقًا لأدنى الجلسة أو أعلاها.