ميروم تتوقع بيانات AZURE-4 في الربع الرابع وتربط طلب الترخيص بنتائج داعمة
الحقائق الرئيسية
قالت شركة Mirum Pharmaceuticals في تحديثها الرسمي الصادر في 3 نوفمبر إن البيانات الرئيسية لدراسة AZURE-4 للمرحلة الثالثة من عقار brelovitug ما زالت متوقعة خلال الربع الرابع من 2026. ويضع ذلك موعد النتائج في صلب متابعة مسار العقار لعلاج التهاب الكبد D المزمن، فيما لم يتضمن التحديث إعلاناً عن نتيجة الدراسة. وكتبت الشركة أن «البيانات الرئيسية لدراسة AZURE-4 للمرحلة الثالثة متوقعة في الربع الرابع من 2026». وربطت Mirum خطوتها التنظيمية التالية بما ستسفر عنه الدراسة، إذ تخطط لتقديم طلب ترخيص بيولوجي في الولايات المتحدة خلال النصف الأول من 2027، بشرط أن تكون نتائج AZURE-4 داعمة. وبذلك تظل نتائج الدراسة المنتظرة عاملاً حاسماً في توقيت طلب الترخيص الذي أعلنت الشركة التخطيط له.
وتأتي AZURE-4 بعد نتائج إيجابية أعلنتها Mirum لدراسة AZURE-1 للمرحلة الثالثة، التي حققت نقطة النهاية الأولية المركبة عند الأسبوع 24 في مجموعتي الجرعة. وبلغت النسبة 56% لدى من تلقوا 300 ملغ أسبوعياً، و45% لدى من تلقوا 900 ملغ كل أربعة أسابيع، مقارنة بـ0% في مجموعة تأخير العلاج. وشملت الدراسة 153 مريضاً لم يسبق علاجهم، ووزعوا عشوائياً بنسبة 2:2:1 بين مجموعتي العلاج ومجموعة تأخير العلاج. وأظهرت المقارنتان مع مجموعة تأخير العلاج دلالة إحصائية، بقيمة p أقل من 0.0001 لكل جرعة. كما بلغت الاستجابة الفيروسية 86% مع الجرعة الأسبوعية و85% مع الجرعة التي تعطى كل أربعة أسابيع، مقابل 0% في مجموعة تأخير العلاج.
وشملت نتائج AZURE-1 أيضاً عودة إنزيم ALT إلى مستوياته الطبيعية لدى 63% من مجموعة الجرعة الأسبوعية و54% من مجموعة الجرعة كل أربعة أسابيع، مقابل 0% في مجموعة تأخير العلاج عند الأسبوع 24. وفي بيانات متابعة من جزء المرحلة الثانية ب لدراسة AZURE-1، ارتفعت نسبة تحقق نقطة النهاية المركبة مع جرعة 300 ملغ أسبوعياً من 45% في الأسبوع 24 إلى 55% في الأسبوع 48. وارتفعت النسبة مع جرعة 900 ملغ كل أربعة أسابيع من 35% إلى 55% خلال الفترة نفسها. وعُرضت بيانات المتابعة بعد الأسبوع 24 في جلسة ضمن مؤتمر الجمعية الأمريكية لدراسة أمراض الكبد في 8 نوفمبر، من الساعة 2:00 إلى 2:15 مساءً. وتخص هذه النتائج AZURE-1 في المرحلة الثانية ب، فيما لا يغير عرضها موعد بيانات AZURE-4 الذي ذكرته الشركة.
وفي السلامة حتى الأسبوع 24، لم تسجل مجموعتا brelovitug آثاراً جانبية خطيرة أو حالات أوقفت العلاج بسبب أثر جانبي. وسجلت آثار جانبية لدى 45.8% من المشاركين في مجموعة 300 ملغ أسبوعياً و61.5% في مجموعة 900 ملغ كل أربعة أسابيع. وعلى مستوى الشركة، بلغت الإيرادات الإجمالية 185.7 مليون دولار في الربع المنتهي في 30 سبتمبر 2026، مقارنة بـ133.0 مليون دولار في الربع المناظر من 2025. وبلغت السيولة النقدية والاستثمارات غير المقيدة 500.5 مليون دولار في 30 سبتمبر 2026، مقابل 391.4 مليون دولار في 31 ديسمبر 2025. وأغلق سهم MIRM عند 93.18 دولاراً في 9 نوفمبر، وفق بيانات EL7.
ويستهدف brelovitug مرضى التهاب الكبد D المزمن، وهو مرض قد يتطور سريعاً إلى مضاعفات تشمل تليف الكبد وسرطانه، بحسب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ووافقت الوكالة في 22 مايو 2026 على Hepcludex بوصفه أول علاج معتمد في الولايات المتحدة للمرض. وتقدر الجمعية الأمريكية لدراسة أمراض الكبد عدد المصابين بفيروس التهاب الكبد D عالمياً بين 12 مليوناً و72 مليوناً، مع ما يصل إلى 75 ألف مصاب في الولايات المتحدة. وحصل brelovitug على تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كما نال تصنيفي PRIME والدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية. وتترقب الخطوة التالية موعد نشر بيانات AZURE-4 خلال الربع الرابع، ومدى دعمها خطة تقديم طلب الترخيص في النصف الأول من 2027.