نوفارتس تسجل 9 بلاغات عن أورام بعد علاج زولجينزما الجيني
الحقائق الرئيسية
قالت نوفارتس إنها تلقت 9 بلاغات عن أورام لدى مرضى سبق أن عولجوا بزولجينزما منذ الموافقة الأولى على العلاج في 2019، وفق بيان أتاحته الشركة لمجموعة «إس إم إيه يو كي» في 5 نوفمبر. وأوضحت أن حالتين من البلاغات أظهرتا أدلة على اندماج DNA الناقل العلاجي في DNA المرضى. ويميز هذا التحديث بين عدد البلاغات المسجلة وبين الحالات التي ظهر فيها دليل على الاندماج؛ فالبلاغات التسعة لا تعني أن صلة سببية بالعلاج ثبتت في كل حالة. وقالت الشركة إن المريضين في حالتي الاندماج تلقيا العلاج وما زالا تحت المراقبة. ويضع الإعلان سلامة العلاج الجيني المستخدم لمرض ضمور العضلات الشوكي في صلب المتابعة، مع استمرار فحص الحالات والاتصال بالجهات الصحية.
وفي تحديث صدر في 4 نوفمبر، قال الفريق الوطني متعدد التخصصات المعني بزولجينزما في إنجلترا إن الفحص النسيجي اكتمل لأورام 3 من الأطفال التسعة. وخلص الفريق إلى أن ورمين من هذه الحالات الثلاث مرتبطان تحديداً بالعلاج، فيما بدا الورم الثالث غير مرتبط به. وتقدم نتائج الفحص النسيجي تفصيلاً إضافياً عن بعض البلاغات، لكنها لا تحسم وضع الحالات الست الأخرى التي لم يكتمل فحصها وفق التحديث. ويختلف هذا التوصيف عن دليل اندماج DNA الناقل في حالتين كما أعلنته نوفارتس؛ إذ إن لكل بيان نطاقه وطريقة عرضه للنتائج. وبذلك تظل الأرقام الأساسية في الإفصاحين هي 9 بلاغات، ونتائج نسيجية لثلاث حالات، وورمان وصفهما الفريق الإنجليزي بأنهما مرتبطان بالعلاج.
وقالت نوفارتس إن أكثر من 6,000 مريض تلقوا زولجينزما عبر التجارب السريرية وبرامج إتاحة العلاج والاستخدام التجاري، حتى بيان 5 نوفمبر. ويضع هذا العدد البلاغات التسعة في سياق قاعدة المرضى الذين تلقوا العلاج، من دون أن يغير ما تعنيه نتائج الفحص لكل حالة. وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على زولجينزما في 24 مايو 2019، لعلاج مرضى الأطفال دون عمر السنتين المصابين بضمور العضلات الشوكي مع طفرات في نسختي جين «إس إم إن 1». ويعالج الدواء المرض عبر العلاج الجيني، وهو ما يجعل اندماج DNA الناقل في جينوم المريض جزءاً من النقاش التنظيمي حول خطر الأورام. وتظل الحالات المسجلة موضع متابعة في ضوء عدد من تلقوا العلاج والنتائج الفردية المتاحة.
وتصف نشرة زولجينزما المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء خطر تكوّن الأورام بسبب اندماج DNA ناقل «إيه إيه في» في الجينوم بأنه خطر نظري. وتقول النشرة إن تحليلات الأورام لم تثبت علاقة سببية بالعلاج، مع الإشارة إلى محدودية المعلومات في بعض الحالات. كما تطلب النشرة الإبلاغ عن حالات الأورام لدى من تلقوا زولجينزما، وتوجه مقدمي الرعاية الصحية إلى التواصل مع نوفارتس إذا تطور ورم لدى مريض تلقى العلاج. ويضع هذا التحذير القائم إعلان الحالات الجديدة ضمن إطار متابعة سلامة منصوص عليه في معلومات الدواء. وذكرت «ستات» أن الإفصاح أثار مخاوف لدى عائلات وأطباء ومجموعات مناصرة بعد إقرار الشركة بسبع حالات لم تكن معروفة سابقاً لدى أطفال تلقوا العلاج.
وقالت نوفارتس إنها أبلغت السلطات الصحية بكل حالة على نحو مناسب وفي الوقت المناسب، وإنها ستواصل العمل معها بشأن الخطوات التالية. ونقلت «ستات» عن مجموعة «إس إم إيه يوروب» قولها إن الجهات التنظيمية تراجع الحالات. وكانت نوفارتس قد أبلغت أطباء الأعصاب بالمعلومات في وقت سابق من الأسبوع، قبل نشر مجموعات مناصرة التفاصيل علناً، بحسب «ستات». وفي تحديث الفريق الإنجليزي، قال المسؤولون إن المعلومات المتاحة عن الأطفال محدودة، وإنهم لا يوصون حالياً بتغيير الرعاية أو المتابعة المعتادة أو بإجراء فحوص إضافية. وتبقى متابعة الحالات والتواصل مع الجهات التنظيمية المسار التالي الذي أعلنته الشركة، بينما لم يوص الفريق الإنجليزي حتى الآن بتغييرات في الرعاية.
وعلى صعيد التداول، أغلق سهم نوفارتس المدرج بالرمز «إن في إس» عند 161.93 دولار في 5 نوفمبر 2026، وفق بيانات «إل 7». ويأتي سعر الإغلاق ضمن تفاصيل الجلسة المرتبطة بيوم صدور الإفصاح، من دون توافر نطاق موثق للتداول اليومي في الأدلة المعتمدة هنا. ولا تتضمن بيانات الإغلاق وحدها تفسيراً لحركة السهم أو ما إذا كان الإفصاح قد أثر فيها. ويركز الإعلان الصحي على البلاغات ونتائج الفحوص ومتابعة المرضى، فيما قالت الشركة إنها ستواصل العمل مع السلطات الصحية. أما الفريق الإنجليزي فأبقى توصيته بشأن الرعاية والمتابعة المعتادة من دون تغيير في الوقت الحالي.