توصية NICE الجديدة للبالغين لم تثبت.. والسهم أغلق عند 86.44 دولار
الحقائق الرئيسية
لم يتسنَّ التحقق من صدور توصية جديدة للمعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية في 4 نوفمبر 2026 تتيح بدء علاج البالغين المصابين بمتلازمة باردت-بيدل بعقار سيتملانوتايد، المعروف تجارياً باسم IMCIVREE. وفي توصيته المنشورة في 22 مايو 2024، أوصى المعهد بالعلاج للمرضى الذين يبدأونه بين 6 و17 عاماً، مع السماح باستمراره بعد بلوغ سن الرشد. وأغلق سهم شركة Rhythm Pharmaceuticals، المطورة للعقار، عند 86.44 دولار في جلسة 3 نوفمبر، وفق بيانات EL7. ويضع ذلك أداء السهم في الجلسة السابقة ضمن سياق الخبر المتداول، لكنه لا يثبت أن حركة السعر ارتبطت بتوصية جديدة. وظل نطاق التوصية المتاحة رسمياً مرتبطاً بعمر بدء العلاج، لا بتوسيع مثبت إلى البالغين الذين يبدأون العلاج في سن الرشد.
حددت NICE في تقييمها السابق أن استخدام سيتملانوتايد خيار لعلاج السمنة وفرط الأكل لدى المصابين بمتلازمة باردت-بيدل المؤكدة جينياً، بشرط أن يكون المريض قد بدأ العلاج بين 6 و17 عاماً. وقال المعهد إن من يبدأون العلاج ضمن هذه الفئة يمكنهم مواصلته بعد بلوغهم سن الرشد إلى أن تستدعي حالتهم إيقافه. وبذلك فرّقت التوصية بين الاستمرار في العلاج عند الانتقال إلى سن الرشد وبين بدء العلاج للبالغين، وهي الفئة التي لم تشملها التوصية السابقة. وتناولت مراجعة NICE اللاحقة تحديداً فئة البالغين التي لم توصي توصية HST31 السابقة بعلاجها. غير أن تحديد موضوع المراجعة لا يؤكد وحده صدور قرار جديد أو تغيير شروط إتاحة الدواء.
في شرحها للأدلة المنشورة عام 2024، قالت NICE إن نتائج التجارب تشير إلى احتمال أن يخفض سيتملانوتايد الوزن ومؤشر كتلة الجسم لدى المصابين بمتلازمة باردت-بيدل ممن تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر. وأضاف المعهد أن الاستفادة بدت أكبر لدى من بدأوا العلاج بين 6 و17 عاماً مقارنة بمن بدأوه وهم بالغون. وتدعم هذه الملاحظة سياق التوصية السابقة التي ربطت أهلية بدء العلاج بالفئة العمرية الأصغر، لكنها لا تمثل في حد ذاتها توصية جديدة للبالغين. ووصفت لجنة NICE في تقييمها السابق الأدلة الجديدة التي قدمتها الشركة بأنها تدعم الفعالية السريرية قصيرة الأجل للعلاج. وفي الوقت نفسه، أبقت اللجنة قيود التوصية بسبب عدم اليقين بشأن التكلفة والفعالية.
عرّفت NICE متلازمة باردت-بيدل بأنها حالة وراثية نادرة تسبب فرط الأكل، وتؤثر بشدة في جودة حياة المصابين وأسرهم ومقدمي الرعاية لهم. وكانت مراجعة البالغين موجهة إلى المصابين بالسمنة وفرط الأكل، وحددت NICE الوزن ومؤشر كتلة الجسم والجوع وجودة الحياة ضمن النتائج التي ستدرسها. ويعكس نطاق المراجعة بحث المعهد في استخدام العلاج لهذه الفئة، لكنه لا يثبت نتيجة التقييم أو شروط التغطية التي قد يقررها. وفي تقييمها السابق، قالت NICE إن إتاحة العلاج الموصى به عبر هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا ينبغي أن تتم خلال 3 أشهر من نشر التقييم. أما في ويلز، فتكون مهلة توفير التمويل والموارد عادة شهرين من أول نشر للمسودة النهائية.