FDA تمنح علاج uniQure لهنتنغتون مراجعة أولوية وموعد القرار 1 مايو 2027
الحقائق الرئيسية
قالت شركة uniQure إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبلت طلب ترخيص المستحضر البيولوجي لعلاجها التجريبي AMT-130 ومنحته المراجعة ذات الأولوية، وحددت 1 مايو 2027 موعدًا مستهدفًا لاتخاذ الإجراء. ويضع الموعد إطارًا زمنيًا للبت في الطلب بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة، لكنه لا يعني أن العلاج حصل على الموافقة. وتستهدف المراجعة ذات الأولوية، بحسب FDA، اتخاذ إجراء خلال 6 أشهر من استلام الطلب، مقابل 10 أشهر للمراجعة القياسية. وقالت الوكالة إن التصنيف يسرّع الجدول المستهدف للمراجعة ولا يغيّر معيار الموافقة العلمي أو الطبي. ويأتي القرار التنظيمي بينما ما زال تقييم فعالية العلاج وسلامته معلقًا على مراجعة الوكالة للملف.
استند طلب الترخيص إلى بيانات 36 شهرًا من 12 مريضًا تلقوا الجرعة العالية، وفق إفصاح uniQure لدى هيئة الأوراق المالية الأمريكية. وقالت الشركة إن إدارة الغذاء والدواء أبلغتها في اجتماع من النوع «ب» في يونيو 2026 بأن هذه البيانات ستكون مقبولة بوصفها الأساس الرئيسي للطلب. وكانت الشركة قد قدمت ملف الترخيص قبل إعلان النتائج الأولية الإضافية في 29 سبتمبر 2026. وأوضحت في إفصاحها أن تلك النتائج لم تكن جزءًا من الطلب المقدم إلى الوكالة. لذلك، فإن البيانات التي استند إليها الطلب تسبق التحديث السريري الذي أثار لاحقًا تساؤلات بشأن نتائج التجربة عند متابعة أطول.
تتعلق النتائج الإضافية بمؤشر cUHDRS بعد 48 شهرًا، ولم تبلغ النتيجة دلالة إحصائية في إظهار إبطاء تقدم المرض، بحسب تقرير Reuters المنشور في 29 سبتمبر. وأفادت Reuters بأن سهم uniQure المدرج في الولايات المتحدة هبط 40% في ذلك اليوم عقب إعلان النتائج. ويبرز هذا التفاعل حساسية تقييم الشركة لبيانات التجربة، في وقت تمضي فيه مراجعة الطلب استنادًا إلى مجموعة البيانات السابقة التي حددتها الشركة مع FDA. ولا تساوي المراجعة ذات الأولوية حكمًا على النتائج اللاحقة أو تجاوزًا لمعيار الإثبات المطلوب للموافقة. ويتعين على الوكالة تقييم الملف وفق معاييرها قبل موعد الإجراء المستهدف في مايو 2027.
وصفت uniQure AMT-130 بأنه علاج جيني تجريبي يُعطى مرة واحدة عبر إجراء جراحي موجّه بالرنين المغناطيسي إلى الجسم المخطط في الدماغ. وقالت الشركة إن العلاج يستخدم منصة لإسكات الجينات تستهدف جين huntingtin. ولا توجد، بحسب إفصاح الشركة، علاجات معتمدة لتأخير بدء مرض هنتنغتون أو إبطاء تطوره. وإذا حصل العلاج على الموافقة، فسيكون ذلك مسارًا علاجيًا جديدًا للمرض، لكن الشركة قدمته بوصفه مرشحًا تجريبيًا لا علاجًا معتمدًا. وتبقى الخطوة الحالية قبول ملف الترخيص ومراجعته، على أن يصدر قرار FDA في الموعد المستهدف المعلن.
أغلقت أسهم QURE عند 24.83 دولار في 30 أكتوبر 2026، وفق بيانات EL7. ويأتي هذا السعر بعد الهبوط الذي أوردته Reuters عقب تحديث سبتمبر، فيما لا تتوافر هنا بيانات جلسة إعلان قبول الطلب في 2 نوفمبر. ومن المقرر أن تعلن uniQure تحديث نتائجها المالية للربع الثالث في 4 نوفمبر 2026، بحسب جدول المستثمرين والإعلام لدى الشركة. ويأتي ذلك قبل موعد FDA المستهدف بنحو ستة أشهر، وفق الجدول المعلن للمراجعة ذات الأولوية. وسيكون قرار الوكالة بشأن طلب AMT-130 هو المحطة التنظيمية التالية المحددة في الأدلة المتاحة.