MHRA توسع موافقة Casgevy للأطفال من عمر 5 سنوات لعلاج اضطرابين وراثيين
الحقائق الرئيسية
وسّعت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية MHRA ترخيص علاج Casgevy ليشمل أطفالاً مؤهلين من عمر 5 سنوات، مصابين بمرض الخلايا المنجلية الشديد أو بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم. ومنحت الوكالة التوسعة إلى شركة Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd في 29 أكتوبر 2026، ونشرت إعلانها في 30 أكتوبر. ويخفض القرار الحد الأدنى للعمر في المملكة المتحدة، إذ كان الترخيص السابق يشمل المرضى من عمر 12 عاماً للحالتين نفسيهما. ويتيح ذلك إدراج فئة أصغر سناً ضمن نطاق الموافقة التنظيمية، مع بقاء الأهلية مرتبطة بالتشخيصين المحددين. وقالت MHRA إن موافقتها توسع استخدام العلاج الجيني في البلد للأطفال الذين تنطبق عليهم هذه الشروط.
يعتمد Casgevy على تعديل جين معيب في الخلايا الجذعية المأخوذة من نخاع عظم المريض. وتجمع الخلايا أولاً، ثم تعدل في المختبر قبل إعادتها إلى جسم المريض بالتسريب. ويسبق إعادة الخلايا علاج تمهيدي، كما قد يحتاج المرضى إلى البقاء في المستشفى بعد التسريب. وترتبط بهذه العملية آثار جانبية تشمل الغثيان والإرهاق والحمى، إلى جانب زيادة خطر الإصابة بالعدوى، بحسب MHRA. وتوضح هذه المتطلبات أن التوسعة تتعلق بعلاج يستلزم جمع خلايا المريض ومعالجتها ثم إعادة إدخالها، لا بوصفة دوائية منفردة.
وتضمنت البيانات التي أوردتها إدارة الغذاء والدواء الأميركية FDA نتائج منفصلة للأطفال في كل من المرضين. ففي تجربة مرض الخلايا المنجلية، حقق المرضى الثمانية القابلون لتقييم الفعالية النتيجة الأساسية: عدم التعرض لأزمات وعائية انسدادية شديدة لمدة 12 شهراً متتالياً على الأقل، ضمن أول 24 شهراً بعد التسريب. وفي تجربة بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، حقق 8 من أصل 9 مرضى قابلين للتقييم استقلالاً عن نقل الدم لمدة 12 شهراً متتالياً. وبلغ متوسط مدة الاستقلال عن نقل الدم 20.1 شهراً في تلك التجربة، بحسب FDA. وتعرض هذه الأرقام نتائج مجموعات التجارب القابلة للتقييم لكل مرض على حدة.
وكان نطاق الموافقة الأميركية أوسع من التوسعة البريطانية من ناحية العمر. ففي 1 يوليو 2026، وسعت FDA موافقتها لتشمل المرضى من عمر سنتين للحالتين، بعد أن كان الاستخدام المعتمد يبدأ من عمر 12 عاماً. وقالت الوكالة إن توسيع الاستطباب إلى هذه الفئة العمرية اعتمد على خصائص المنتج وبيانات الدراسات السريرية، مع تعميم النتائج على الأطفال الأصغر سناً. وبذلك يبدأ الترخيص البريطاني الموسع من عمر 5 سنوات، فيما يبدأ النطاق الأميركي من عمر سنتين. وتضع المقارنة القرارين التنظيميين في سياقين عمريين مختلفين، مع شمول كل منهما المرضين المذكورين.
وقالت MHRA إن نحو 15,000 شخص في المملكة المتحدة لديهم اضطراب الخلايا المنجلية. وكانت NHS England قد أعلنت إتاحة Casgevy عبر الخدمة الصحية في إنجلترا للمرضى المؤهلين المصابين بمرض الخلايا المنجلية الشديد بدءاً من 31 يناير 2025، مشيرة حينها إلى أن العلاج معتمد للأطفال الأكبر سناً والبالغين. ولا يحدد إعلان التوسعة التنظيمية وحده موعد إتاحة العلاج للأطفال المؤهلين حديثاً عبر NHS. ومن المقرر أن تنشر MHRA نشرة خصائص المنتج ومعلومات المريض على موقع منتجاتها خلال 7 أيام من الموافقة. وقالت الوكالة إنها ستواصل مراقبة سلامة العلاج وفعاليته.