إدارة الغذاء والدواء تمدد مراجعة ميتابيفات إلى 1 فبراير 2027 لعلاج الخلايا المنجلية
الحقائق الرئيسية
حددت Agios Pharmaceuticals يوم 1 فبراير 2027 موعدًا جديدًا لهدف قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن طلبها التكميلي لميتابيفات لعلاج مرض الخلايا المنجلية، بدلًا من الموعد الأصلي في 1 نوفمبر 2026. وقالت الشركة في بيان يوم 30 أكتوبر إن الهيئة مددت المراجعة ثلاثة أشهر بعدما صنفت ردها على طلب معلومات إضافية تعديلًا جوهريًا. ويتعلق الطلب بميتابيفات، بينما يُسوّق العقار باسم PYRUKYND لاستطباب مختلف هو فقر الدم الانحلالي لدى البالغين المصابين بنقص إنزيم PK. وكانت الشركة قد قدمت الطلب عبر مسار الموافقة المعجلة، وحصلت على مراجعة أولوية. ويضع الموعد الجديد تاريخًا محددًا للقرار التنظيمي، من دون أن يعني صدور موافقة نهائية على الاستطباب الجديد.
بدأت خطوات التمديد بطلب من إدارة الغذاء والدواء في 9 أكتوبر للحصول على معلومات إضافية تساعدها في تقييم الحاجة إلى استراتيجية لتقييم المخاطر والتخفيف منها، المعروفة اختصارًا باسم REMS. وقدمت Agios ردها في 19 أكتوبر، متضمنًا نحو تسعة أشهر من بيانات السلامة المحدثة حتى 9 أكتوبر. وفي 28 أكتوبر، أبلغت الهيئة الشركة أن الرد يُعد تعديلًا جوهريًا للطلب، وهو ما أدى إلى إضافة ثلاثة أشهر إلى المراجعة. ويبين تسلسل التواريخ أن التمديد ارتبط بمراجعة المعلومات الإضافية وتقييم متطلبات السلامة المحتملة. وكانت الشركة قد أشارت عند قبول الطلب لمراجعة الأولوية إلى تقليص الجدول المستهدف للمراجعة من 10 أشهر في المسار القياسي إلى ستة أشهر.
وقالت Agios إن بيانات المتابعة الإضافية لم تكشف لدى مرضى الخلايا المنجلية عن إصابات كبدية بالنمط والشدة نفسيهما اللذين لوحظا في تجارب ميتابيفات على بالغين مصابين بالثلاسيميا. وأضافت أن ملف المنافع والمخاطر للعقار لم يتغير. وترد هذه الإفادة في سياق تقييم الهيئة للحاجة إلى REMS، ولا تمثل قرارًا من إدارة الغذاء والدواء بشأن الطلب. ويستند طلب الشركة إلى تجربتي RISE UP للمرحلتين الثانية والثالثة. وفي المرحلة الثالثة، شملت الدراسة 207 مشاركين بعمر 16 عامًا فأكثر، ووزعوا عشوائيًا بنسبة 2 إلى 1 بين ميتابيفات والدواء الوهمي.
وبلغت النسبة 2.9% في مجموعة الدواء الوهمي خلال الفترة نفسها. وهذه النتائج جزء من خلفية الطلب، بينما لا يزال قرار الهيئة بشأن الاستطباب قيد المراجعة. وقال الرئيس التنفيذي براين غوف إن مرض الخلايا المنجلية يصيب نحو 100,000 شخص في الولايات المتحدة. وأضافت الشركة أنها ترى في الاستطباب المحتمل محركًا مهمًا للنمو، وهو تقدير منسوب إليها لا يحدد إيرادات متوقعة أو نتيجة تنظيمية.
وفي مسار الموافقة المعجلة، بدأت الشركة في يوليو 2026 تجربة REIGNITE التأكيدية للمرحلة الثالثة، بعد إعطاء الجرعة لأول مشارك. وتُطلب هذه التجربة ضمن مسار الموافقة المعجلة، وصُممت لدراسة خفض عبء نقل الدم لدى مرضى الخلايا المنجلية بعمر 12 عامًا فأكثر. وقالت Agios إنها ستواصل مناقشات الملصق الدوائي مع إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك عناصر محتملة لبرنامج REMS. وأضافت: «نحن مستعدون للإطلاق». وتتركز المتابعة التنظيمية المقبلة على الموعد المستهدف الجديد، 1 فبراير 2027، وعلى استكمال مناقشات الملصق ومتطلبات السلامة المحتملة.