1 فبراير 2027 موعد جديد لقرار FDA بشأن ميتابيفات لعلاج مرض الخلايا المنجلية
الحقائق الرئيسية
حددت شركة أجيوس الأول من فبراير 2027 موعداً مستهدفاً جديداً لقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن طلبها التكميلي لعقار ميتابيفات لعلاج مرض الخلايا المنجلية. ويحل الموعد الجديد محل التاريخ المستهدف السابق، الأول من نوفمبر 2026، وفق بيان الشركة. وقالت أجيوس إن الهيئة طلبت معلومات إضافية لتقييم ما إذا كان العقار يحتاج إلى استراتيجية لتقييم المخاطر والتخفيف منها. وأضافت الشركة أنها تواصل مناقشات الملصق التعريفي مع الهيئة، بما في ذلك عناصر محتملة لهذه الاستراتيجية. وقالت أجيوس إنها مستعدة لإطلاق العقار، فيما يمدد الموعد الجديد فترة الانتظار قبل القرار التنظيمي.
كانت إدارة الغذاء والدواء قد منحت الطلب مراجعة ذات أولوية ضمن مسار الموافقة المعجلة، وحددت الأول من نوفمبر 2026 موعداً مستهدفاً للقرار. وقالت أجيوس إن تصنيف المراجعة ذات الأولوية يستهدف خفض مدة المراجعة من 10 أشهر في المسار القياسي إلى 6 أشهر. ويأتي طلب المعلومات الإضافية في مرحلة من مراجعة الطلب قد تشمل بحث متطلبات السلامة والملصق قبل القرار. وذكرت الشركة أن السؤال التنظيمي المطروح يتعلق بالحاجة إلى استراتيجية لتقييم المخاطر والتخفيف منها، من دون أن يحدد ذلك وحده نتيجة المراجعة. وميتابيفات، بحسب وصف أجيوس، منشط فموي لإنزيم بيروفات كيناز.
استند الطلب إلى بيانات تجربتي رايز أب، وهما تجربتان عالميتان عشوائيتان مزدوجتا التعمية ومضبوطتان بدواء وهمي، وشملتا مرضى بعمر 16 عاماً فأكثر. وضمّت التجربة 207 مشاركين، وُزّعوا بنسبة 2 إلى 1 بين ميتابيفات والدواء الوهمي؛ تلقى 138 منهم العقار و69 الدواء الوهمي. وفي نتائج المرحلة الثالثة، سجلت أجيوس استجابة للهيموغلوبين لدى 40.6% من المشاركين في مجموعة ميتابيفات، مقابل 2.9% في مجموعة الدواء الوهمي. وقالت الشركة إن الفرق كان ذا دلالة إحصائية، مع قيمة احتمالية أقل من 0.0001. وتوفر هذه النتائج جزءاً من الأساس السريري للطلب، بينما تظل الموافقة مرتبطة بقرار الهيئة بشأن الملف التنظيمي.
وفي تحليلات أخرى للتجربة، قالت أجيوس إن نسبة المرضى الذين احتاجوا إلى نقل الدم بلغت 23.9% مع ميتابيفات، مقابل 40.6% مع الدواء الوهمي، بانخفاض نسبي قدره 41.1%. كما بلغ متوسط وحدات كريات الدم الحمراء المنقولة لكل مريض 0.70 مع العقار و1.59 مع الدواء الوهمي، وهو ما وصفته الشركة بانخفاض نسبي قدره 55.9%. وترتبط هذه النتائج بعبء نقل الدم، وهو ما يستهدف البرنامج التأكيدي قياس أثر العلاج عليه. وتجربة رايجنايت من المرحلة الثالثة مطلوبة ضمن مسار الموافقة المعجلة للتحقق من المنفعة السريرية. وتوضح إدارة الغذاء والدواء أن هذا المسار يتيح موافقة مبكرة استناداً إلى مؤشر بديل، مع إلزام الشركات بإجراء دراسات تؤكد المنفعة السريرية المتوقعة.
قالت أجيوس إن تجربة رايجنايت التأكيدية صُممت لتقييم خفض عبء نقل الدم لدى مرضى بعمر 12 عاماً فأكثر. ومن المخطط أن تضم نحو 159 مشاركاً في فترة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بالدواء الوهمي تمتد 52 أسبوعاً. ويقيس المخرج الأساسي نسبة المرضى الذين يحققون حالة خالية من نقل الدم خلال الفترة الممتدة من الأسبوع الرابع إلى الأسبوع 52. وبالتوازي مع المسار الأمريكي، قالت الشركة إنها قدمت في الربع الثاني من 2026 طلباً للحصول على موافقة تنظيمية لعلاج مرض الخلايا المنجلية في السعودية. وتضع هذه الخطوات التجربة التأكيدية والطلب السعودي ضمن المحطات المقبلة لبرنامج ميتابيفات، بينما ينتظر الطلب الأمريكي الموعد المستهدف الجديد في الأول من فبراير 2027.