أولتوميريس ينال موافقة أمريكية معجلة بعد خفض بروتين البول 43.4% مقارنة بالوهمي
الحقائق الرئيسية
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة معجلة لعقار أولتوميريس التابع لأسترازينيكا لخفض البيلة البروتينية لدى البالغين المصابين باعتلال الكلية الأولي بالغلوبولين المناعي أ والمعرضين لخطر تطور المرض، بحسب بيان الشركة المؤرخ في 21 أكتوبر 2026. واستند القرار إلى خفض البروتين في البول، بعد أن أظهرت تجربة «آي كان» انخفاضه بنسبة 43.4% مقارنة بالعلاج الوهمي عند الأسبوع 34. وينتمي العقار، واسمه العلمي رافوليزوماب، إلى وحدة أليكسيون للأمراض النادرة التابعة للمجموعة. وبحسب أسترازينيكا، أصبح أول مثبط للمتممة سي 5 والوحيد المعتمد أمريكياً لخفض البيلة البروتينية لدى البالغين المصابين بهذا المرض. وقال مارك دونوير، الرئيس التنفيذي لأليكسيون، إن «هذه الموافقة تمثل الاستطباب الخامس لأولتوميريس». ويضيف القرار بذلك استخداماً معتمداً للعقار ضمن علاجات أليكسيون، مع اقتصار نطاق الموافقة الجديدة على المرضى البالغين المعرضين لخطر تقدم المرض.
وفي التحليل المرحلي المحدد مسبقاً لتجربة «آي كان»، انخفضت نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول لدى متلقي أولتوميريس بنسبة 46.6% من خط الأساس، وفق بيان أسترازينيكا عن نتائج الدراسة. واستند هذا القياس إلى البول المجمع على مدار اليوم، لمقارنة التغير عن مستوى البروتين قبل العلاج. وبلغ الانخفاض المقابل لدى المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي 5.6% من خط الأساس في التحليل نفسه. أما نسبة 43.4% المعلنة عند الأسبوع 34، فتمثل أثر العلاج المعدل بالمقارنة مع مجموعة العلاج الوهمي. وقالت أسترازينيكا إن نتائج خفض البيلة البروتينية كانت «متسقة عبر المجموعات الفرعية للمرضى». وشمل هذا الاتساق مجموعات اختلفت في خصائصها السكانية والسريرية وشدة المرض، بحسب الشركة.
ويعمل أولتوميريس عبر تثبيط بروتين سي 5 في المسار النهائي للمتممة، وهي جزء من جهاز المناعة، وفق شرح أسترازينيكا لآلية الدواء. ويبدأ إعطاؤه للبالغين بجرعة تحميل، تليها جرعات المداومة بالتسريب الوريدي كل 8 أسابيع. وقالت الشركة في بيان المراجعة ذات الأولوية إن التحليل المرحلي للتجربة لم يرصد مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة. وأضافت أن نمط السلامة الذي ظهر في التحليل اتسق مع النمط المعروف للعقار. وتحذر معلومات السلامة الرسمية، في المقابل، من أن أولتوميريس يزيد خطر الإصابة بعدوى خطيرة ناجمة عن بكتيريا المكورات السحائية.
ويصيب اعتلال الكلية بالغلوبولين المناعي أ أكثر من 200,000 شخص في الولايات المتحدة، بحسب تقديرات أسترازينيكا الواردة في إعلان الموافقة. وتبرز مخاطر تطور المرض لدى المصابين بارتفاع مستويات البروتين في البول أو بتراجع وظائف الكلى. ووفق تغطية موقع إنفستنغ للموافقة، يواجه نحو نصف المرضى ضمن هذه الفئة خطراً مرتفعاً للفشل الكلوي خلال 10 سنوات. وعلى المسار التنظيمي، سبقت الموافقة المعجلة مراجعة ذات أولوية لطلب توسيع استخدام العقار لعلاج البالغين المصابين بهذا الاعتلال. وكانت أسترازينيكا قد أعلنت في 15 يونيو 2026 قبول طلب الترخيص البيولوجي التكميلي ومنحه تلك المراجعة، قبل صدور القرار الأمريكي الجديد.
وتبقى المنفعة المتعلقة بوظائف الكلى موضع متابعة، إذ قالت أسترازينيكا إنه «لم يثبت ما إذا كان أولتوميريس يبطئ تراجع وظائف الكلى لدى المصابين باعتلال الكلية بالغلوبولين المناعي أ». وقد يكون استمرار الموافقة المعجلة مشروطاً بإثبات المنفعة السريرية للعلاج. وتوضح إدارة الغذاء والدواء أن الشركات الحاصلة على هذا النوع من الموافقات تظل ملزمة بإجراء دراسات لتأكيد المنفعة السريرية المتوقعة. وتقيس تجربة «آي كان» التغير في معدل الترشيح الكبيبي المقدر من خط الأساس عند الأسبوع 106، لتقييم وظائف الكلى على المدى الأطول. ومن المقرر عرض نتائج إضافية من التجربة خلال أسبوع الكلى للجمعية الأمريكية لأمراض الكلى في 23 أكتوبر 2026، بحسب أسترازينيكا.