ديسك ميديسن تعلن انخفاض مؤشر البروتوبورفيرين 41.4% مقابل الدواء الوهمي في أبولو
الحقائق الرئيسية
أعلنت ديسك ميديسن أن عقارها التجريبي بيتوبيرتين حقق فرقاً قدره سالب 41.4% مقابل الدواء الوهمي في تغير البروتوبورفيرين الخالي من المعادن في الدم الكامل، ضمن نتائج تجربة أبولو المعلنة في أكتوبر 2026. وقالت الشركة إن التجربة حققت جميع أهدافها الرئيسية والثانوية، في خطوة تتصل بمسار طلبها للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. واستهدفت الدراسة البروتوبورفيريا المكوِّنة للكريات الحمر، وشملت أيضاً البروتوبورفيريا المرتبطة بالكروموسوم إكس. وضمت التجربة 183 مريضاً، وفق بيان الشركة، واعتمدت تصميماً عشوائياً مزدوج التعمية للمقارنة بين العقار والدواء الوهمي. وتلقى المشاركون في مجموعة بيتوبيرتين جرعة فموية يومية قدرها 60 ملغ، خلال فترة علاج استمرت 6 أشهر. وبلغت القيمة الاحتمالية للفرق في تغير المؤشر من مستواه عند بدء الدراسة أقل من 0.0001، بحسب النتائج التي أعلنتها الشركة.
وعلى صعيد الوقت الذي أمكن للمرضى قضاؤه في الضوء دون ألم، قالت ديسك إن متوسطه الشهري زاد بمقدار 12.2 ساعة مقارنة بالدواء الوهمي. وسُجل هذا الفارق خلال الشهر الأخير من العلاج في أبولو، ضمن النتائج التي عرضتها الشركة عن أثر العقار لدى المشاركين. وفي جانب السلامة، كان الدوار أكثر الأحداث الضارة الناشئة أثناء العلاج شيوعاً بين متلقي بيتوبيرتين، إذ بلغت نسبته 50% في هذه المجموعة. ووصفت الشركة حالات الدوار بأنها كانت عموماً خفيفة أو متوسطة الشدة، وعابرة خلال فترة العلاج. وقالت في بيان النتائج إنه «لم تُرصد إشارات سلامة جديدة»، فيما يظل بيتوبيرتين عقاراً تجريبياً غير معتمد للاستخدام العلاجي في أي دولة.
وصُمم بيتوبيرتين لتعديل التخليق الحيوي للهيم، وفق وصف ديسك للعقار في تحديثها السابق بشأن المناقشات مع الجهة التنظيمية الأمريكية. وحصلت الشركة على الحقوق العالمية للعقار بموجب اتفاقية ترخيص من روش أُبرمت في مايو 2021. وسبقت نتائج أبولو مناقشات تنظيمية أعقبت خطاب استجابة كاملة سابقاً، بحسب التحديث الذي نشرته ديسك بشأن اجتماعها مع إدارة الغذاء والدواء. وقالت الشركة إنها اتفقت مع الإدارة على أن نجاح التجربة «قد يدعم الحصول على الموافقة التقليدية»، وهي الصيغة التي ربطت بها نتائج الدراسة بالمسار التنظيمي. وجاءت بذلك النتائج الجديدة ضمن مسار طلب اعتماد سبق أن تلقى خطاب الاستجابة الكاملة، مع استمرار الوضع التجريبي للعقار حتى صدور موافقة على استخدامه.
وفي برنامج سريري آخر، أعلنت آي بوينت أن تجربة لوسيا لعقار دورافيو لم تحقق هدفها الأساسي، رغم تحسن الرؤية لدى المرضى المشاركين. وكان الهدف إثبات عدم الدونية في تغير أفضل حدة بصرية مصححة مقارنة بأفليبرسبت، وفق بيان الشركة عن النتائج. وسجلت التجربة خفضاً قدره 38% في عبء العلاج ضمن الأهداف الثانوية، ووصفت الشركة الدلالة الإحصائية لهذه النتيجة بأنها اسمية. كما بقيت 52% من العيون دون حاجة إلى علاج تكميلي خلال فترة المتابعة المعلنة، بحسب البيان نفسه. وضمت لوسيا نحو 475 مريضاً، مقابل 432 مريضاً في تجربة لوغانو ضمن البرنامج السريري الذي عرضته الشركة. وظل الهدف الأساسي المتعلق بحدة البصر غير متحقق، مع إعلان هذه النتائج الثانوية الخاصة بعبء العلاج والحاجة إلى العلاج التكميلي.
وفي إعادة ترتيب لأولوياتها، وافقت إدارة آي بوينت على خطة تتضمن تقليص القوى العاملة بنحو 53%، بحسب بيان الشركة عن التحول الاستراتيجي. وتقدر الشركة الوفورات السنوية الناتجة عن إعادة الهيكلة بنحو 30 مليون دولار بعد تنفيذ الخطة. وفي المقابل، تتوقع تسجيل رسوم إجمالية تقارب 9 ملايين دولار لتعويضات إنهاء الخدمة والنفقات المرتبطة بها. وتشمل قرارات إعادة ترتيب الأولويات إنهاء تجارب التنكس البقعي الرطب مبكراً، وفق ما أعلنته الشركة بشأن مستقبل البرنامج. وستوجه آي بوينت الموارد إلى برنامج الوذمة البقعية السكرية، ليقترن تعديل وجهة الإنفاق السريري بخفض الموظفين والتكاليف المعلن ضمن الخطة.
أما المحطة التنظيمية التالية لديسك، فتتمثل في إعادة تقديم طلب الدواء الجديد الخاص ببيتوبيرتين إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وحددت الشركة نهاية 2026 موعداً مستهدفاً لهذه الخطوة، وفق بيانها المصاحب لإعلان نتائج أبولو. وتتوقع ديسك أن يصدر قرار الإدارة بشأن العقار بحلول منتصف 2027، بحسب الجدول الزمني الذي أعلنته. وفي برنامج آي بوينت الذي ستوجه إليه الموارد، تنتظر الشركة نتائج تجارب دورافيو المحورية لعلاج الوذمة البقعية السكرية. وحددت الربع الرابع من 2027 موعداً متوقعاً لإعلان تلك النتائج، ضمن خطتها المعلنة لإعادة ترتيب الأولويات السريرية والإنفاق.