FDA توافق على ISEMBYLD لمرضى SMA بعمر 2 سنة فأكثر ممن يتلقون علاج SMN2
الحقائق الرئيسية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA في 11 سبتمبر 2026 على ISEMBYLD (apitegromab-mstn) من Scholar Rock لعلاج ضمور العضلات الشوكي SMA لدى البالغين والأطفال بعمر 2 سنة فأكثر ممن يتلقون حاليا علاجا موجها إلى SMN2. وتضيف الموافقة أول علاج يستهدف المكوّن العضلي للمرض مباشرة إلى العلاج الأساسي الموجه إلى SMN2.
ISEMBYLD جسم مضاد أحادي النسيلة من نوع IgG4 يرتبط بالأشكال غير النشطة من بروتين الميوستاتين ويمنع تنشيطه. ويحد الميوستاتين من نمو العضلات؛ لذلك صُمم الدواء لاستهداف العضلات، بينما تركز علاجات SMN2 الأساسية على المسار المرتبط بفقدان الخلايا العصبية الحركية.
استندت الموافقة إلى دراسة SAPPHIRE العشوائية مزدوجة التعمية من المرحلة 3. وسجلت جرعة ISEMBYLD الموصى بها البالغة 10 mg/kg، مع علاج SMN2، فارقا قدره 2.2 نقطة على مقياس HFMSE بعد 1 سنة مقارنة بالعلاج الأساسي مع الدواء الوهمي لدى مجموعة الفعالية الرئيسية بعمر 2 إلى 12 سنة، وعددها 103 مرضى، بقيمة اسمية p=0.0121.
حقق 34.2% من متلقي ISEMBYLD زيادة قدرها 3 نقاط على الأقل في مقياس HFMSE، مقابل 13.5% مع الدواء الوهمي، بنسبة أرجحية 3.8 وقيمة اسمية p=0.0125. وفي جانب السلامة، حدثت كسور لدى 9% من متلقي جرعة 10 mg/kg مقابل 2% في مجموعة الدواء الوهمي.
قالت Scholar Rock إن الإطلاق التجاري الأمريكي بدأ وإن ISEMBYLD سيكون متاحا للشحن خلال أيام. وأضافت أنها تتواصل مع جهات التأمين التجارية والحكومية بشأن التغطية؛ ما ينقل محور المتابعة بالنسبة إلى SRRK من قرار FDA إلى التنفيذ التجاري والوصول إلى المرضى.
قبل الإعلان، أغلق سهم Scholar Rock، المتداول بالرمز SRRK، عند 55.67 دولار في 10 سبتمبر 2026، بعدما تراوح خلال الجلسة بين 53.86 و56.71 دولار. تمثل هذه القيم مرجعا سعريا سابقا للموافقة، ولا تثبت بمفردها رد فعل السوق أو مستوى دعم فنيا.
خارج الولايات المتحدة، ما زال المسار التنظيمي منفصلا. وقالت وكالة الأدوية الأوروبية إن طلب ترخيص ISEMBYLD سُحب في 13 أغسطس 2026 لعدم تقديم تأكيد امتثال موقع التصنيع لممارسات التصنيع الجيدة الأوروبية في الوقت المحدد، بينما قالت Scholar Rock إنها تعتزم إعادة التقديم باستخدام موقع بديل للتعبئة النهائية.