أعلنت شركة Intellia Therapeutics عن تحقيق نتائج إيجابية في تجربة HAELO للمرحلة الثالثة من عقار lonvo-z، حيث حققت الأهداف الأولية والثانوية مع ملف سلامة إيجابي. وأظهرت النتائج أن 62% من المرضى لم يتعرضوا لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية مقارنة بنسبة 11% فقط للمجموعة التي تلقت علاجاً وهمياً. وبدأت الشركة بالفعل عملية تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) بشكل متدرج إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). وقفزت أسهم شركة NTLA في تداولات ما قبل الافتتاح عقب صدور هذه البيانات السريرية القوية. ومن المتوقع إطلاق العلاج تجارياً في الولايات المتحدة خلال النصف الأول من عام 2027 في حال الحصول على الموافقة النهائية. يراقب المستثمرون حالياً مسار الشركة نحو اعتماد تقنيات تعديل الجينات كحلول علاجية نهائية.
سجّل الدخول للوصول إلى هذا المحتوى
تسجيل الدخول