إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تعتمد علاجاً جينياً من Regeneron للصمم الوراثي

الحقائق الرئيسية

أعلنت شركة Regeneron عن حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجها الجيني المبتكر Otarmeni، والمخصص لعلاج فقدان السمع المرتبط بجين OTOF. تمت الموافقة في جدول زمني قياسي مدته 61 يوماً فقط عبر برنامج تجريبي للمراجعة ذات الأولوية، مما يعكس الأهمية القصوى لهذا الابتكار. أظهرت نتائج تجربة CHORD نجاحاً كبيراً، حيث استعاد 42% من المشاركين قدراتهم السمعية الطبيعية بالكامل، رغم رصد آثار جانبية تشمل عدوى الأذن والغثيان والدوار. يتم إعطاء العلاج بدقة باستخدام حقنة وقسطرة مخصصة، وستوفره الشركة مجاناً للمرضى المؤهلين في الولايات المتحدة لتعزيز الوصول إليه. يراقب المستثمرون حالياً كيف سيعزز هذا الاعتماد السريع مكانة الشركة في سوق الطب الدقيق رغم التكاليف التشغيلية لبرنامج الوصول المجاني.