براكسيس بريسيجن ميديسينز تعلن عن نتائج إيجابية لتجارب علاج الصرع إلسونيرسن

أعلنت شركة Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) عن نتائج أولية إيجابية من الجزء "أ" من تجربة EMBRAVE لتقييم عقار إلسونيرسن. يستهدف هذا العلاج المبتكر المرضى من الأطفال الذين يعانون من اعتلال الدماغ الصرعي والنمائي المبكر المرتبط بجين SCN2A. وأظهرت البيانات السريرية انخفاضاً ملحوظاً في النوبات بنسبة 77% مقارنة بالمجموعة الضابطة التي تلقت علاجاً وهمياً. كما حقق 71% من المرضى الذين خضعوا للعلاج انخفاضاً في وتيرة النوبات بنسبة تتجاوز 50%. وأكدت الشركة عدم تسجيل أي أحداث سلبية خطيرة تتعلق بالدواء خلال فترة الدراسة، مما يعزز ملف السلامة الخاص به. تمثل هذه النتائج خطوة هامة للشركة في تطوير حلول علاجية للأشكال النادرة والشديدة من الصرع الوراثي، مما ينعكس إيجاباً على آفاقها المستقبلية في قطاع التكنولوجيا الحيوية.