المعلومات المقدمة على EL7.AI هي لأغراض تعليمية وإعلامية فقط ولا تشكل نصيحة مالية.
سجل مجاناً للوصول إلى هذا المحتوى
إنشاء حساب مجانيأعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) عن حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب عقار جديد قيد البحث (IND) لعقارها UX016. يهدف هذا العقار المبتكر إلى علاج اعتلال العضلات GNE، وهو مرض وراثي نادر يؤدي إلى ضعف عضلي تدريجي. وتتميز هذه الخطوة بنموذج تمويل فريد، حيث سيتم تمويل البرنامج بالكامل من خلال اتفاقية تمويل خيرية (venture philanthropy) حتى مرحلة إثبات المفهوم السريري. ويساهم هذا الهيكل التمويلي في تقليل المخاطر المالية وتكاليف البحث والتطوير المباشرة على الشركة خلال المراحل الأولية. ومن المقرر أن تبدأ دراسة المرحلة 1/2 السريرية في النصف الثاني من عام 2026. تعكس هذه الموافقة تقدماً تنظيمياً هاماً للشركة في توسيع محفظة علاجات الأمراض النادرة، رغم الجدول الزمني الممتد لبدء التجارب.