إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق لشركة Ultragenyx على بدء تجارب عقار UX016

الحقائق الرئيسية

1حصلت شركة Ultragenyx على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب عقار جديد قيد البحث (IND) لعقار UX016 المخصص لعلاج اعتلال العضلات GNE.

2سيتم تمويل البرنامج بالكامل من خلال اتفاقية تمويل خيرية (venture philanthropy) حتى مرحلة إثبات المفهوم السريري.

3من المقرر أن تبدأ دراسة المرحلة 1/2 في النصف الثاني من عام 2026.

أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) عن حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب عقار جديد قيد البحث (IND) لعقارها UX016. يهدف هذا العقار المبتكر إلى علاج اعتلال العضلات GNE، وهو مرض وراثي نادر يؤدي إلى ضعف عضلي تدريجي. وتتميز هذه الخطوة بنموذج تمويل فريد، حيث سيتم تمويل البرنامج بالكامل من خلال اتفاقية تمويل خيرية (venture philanthropy) حتى مرحلة إثبات المفهوم السريري. ويساهم هذا الهيكل التمويلي في تقليل المخاطر المالية وتكاليف البحث والتطوير المباشرة على الشركة خلال المراحل الأولية. ومن المقرر أن تبدأ دراسة المرحلة 1/2 السريرية في النصف الثاني من عام 2026. تعكس هذه الموافقة تقدماً تنظيمياً هاماً للشركة في توسيع محفظة علاجات الأمراض النادرة، رغم الجدول الزمني الممتد لبدء التجارب.

سجّل الدخول للوصول إلى هذا المحتوى

تسجيل الدخول

سجل التحديثات

مصدران إضافيان أكدا نفس الخبر