المعلومات المقدمة على EL7.AI هي لأغراض تعليمية وإعلامية فقط ولا تشكل نصيحة مالية.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة "معجلة" (accelerated approval) للعلاج الجيني الذي طورته شركة Rocket Pharmaceuticals، والذي أُطلق عليه رسمياً اسم KRESLADI (marnetegragene autotemcel). يستهدف هذا العلاج المبتكر نقص التزام الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-I) الشديد، وهو اضطراب ناتج عن متغيرات ثنائية الأليل في جين ITGB2. وقد تم تخصيص KRESLADI للمرضى الذين لا يتوفر لديهم متبرع شقيق مطابق لمستضد الكريات البيضاء البشرية (HLA) لإجراء عملية زراعة الخلايا الجذعية الخيفية. وعقب الإعلان، ارتفعت أسهم الشركة المدرجة تحت الرمز (RCKT) بنسبة 10% خلال تداولات ما قبل الافتتاح في الأسواق الأمريكية. يمثل هذا القرار أول موافقة تنظيمية على الإطلاق لهذه الحالة الطبية المحددة، مما يوفر حلاً سريرياً حيوياً لمرض كان يفتقر لخيارات علاجية معتمدة. ويرى المحللون أن هذا الإنجاز يعزز مكانة الشركة في قطاع التكنولوجيا الحيوية ويدعم الزخم المستمر في ابتكارات العلاج الجيني للأمراض النادرة.
سجل مجاناً للوصول إلى هذا المحتوى
إنشاء حساب مجاني