الأسهمتأثير عالي•25 مارس 2026•
1 دقيقة قراءة
شركة Denali Therapeutics تحصل على موافقة FDA لعقار مبتكر لعلاج متلازمة هنتر
الحقائق الرئيسية
1منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة معجلة لعقار AVLAYAH لعلاج متلازمة هنتر (MPS II).
2يعتبر AVLAYAH أول منتج بيولوجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء مصمم خصيصاً لعبور حاجز الدم في الدماغ.
3يستهدف العقار المظاهر العصبية للمرض لدى المرضى الأطفال الذين يزنون 5 كجم على الأقل.
أعلنت شركة Denali Therapeutics (Nasdaq: DNLI) عن حصولها على موافقة معجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقارها الجديد AVLAYAH. يُستخدم هذا العقار لعلاج متلازمة هنتر (MPS II) لدى المرضى الأطفال الذين تبلغ أوزانهم 5 كجم على الأقل. ويعد AVLAYAH أول منتج بيولوجي معتمد من الـ FDA مصمم خصيصاً لعبور حاجز الدم في الدماغ، مما يسمح بمعالجة المظاهر العصبية للمرض. تمثل هذه الموافقة علامة فارقة للشركة، حيث تؤكد فعالية منصتها التكنولوجية الخاصة بتوصيل الأدوية إلى الدماغ. يساهم هذا التطور في تلبية حاجة طبية ملحة لم تكن متوفرة سابقاً لعلاج الجوانب الإدراكية والجسدية للمرض. ويرى المحللون أن هذا الإنجاز يقلل بشكل كبير من المخاطر التجارية للشركة ويفتح آفاقاً جديدة لتطبيقات تقنيتها في أمراض عصبية أخرى.