المعلومات المقدمة على EL7.AI هي لأغراض تعليمية وإعلامية فقط ولا تشكل نصيحة مالية.
أعلنت شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس (Sarepta Therapeutics) عن أول بيانات سريرية من خط إنتاجها لتقنية siRNA المخصصة لعلاج الأمراض العصبية العضلية النادرة. وأظهرت نتائج المرحلة 1/2 لبرنامجي SRP-1001 و SRP-1003 تعرضاً عضلياً يعتمد على الجرعة وتأثيرات إيجابية مبكرة للمؤشرات الحيوية. تستهدف هذه البرامج العلاجية حالات الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي من النوع 1 (FSHD1) وضمور العضلات من النوع 1 (DM1). كما أفادت الشركة بوجود ملف تعريف أمان وتحمل إيجابي للمرضى المشاركين في الدراسات الأولية، مما يعزز الثقة في منصتها الجينية. ويعد هذا التقدم خطوة هامة في التحقق من فعالية منصة الطب الجيني الدقيق التابعة للشركة وتوفير أساس قوي لمواصلة التطوير السريري. تعكس هذه النتائج قدرة الشركة على التوسع في علاجات الأمراض النادرة، وهو ما ينعكس إيجاباً على تقييم سهم SRPT في الأسواق.
سجل مجاناً للوصول إلى هذا المحتوى
إنشاء حساب مجاني