المعلومات المقدمة على EL7.AI هي لأغراض تعليمية وإعلامية فقط ولا تشكل نصيحة مالية.
أعلنت شركة Beam Therapeutics عن تحديثات إيجابية لبيانات المرحلة 1/2 السريرية الخاصة بمرشحها العلاجي BEAM-302 المخصص لعلاج نقص بروتين "ألفا-1 أنتيتريبسين" (AATD). وأظهرت النتائج أن جرعة 60 ملغ حققت متوسط مستويات مستقرة من بروتين AAT بلغت 16.1 ميكرومولار. كما حافظ جميع المرضى المشاركين في الدراسة على مستويات أعلى من عتبة الحماية البالغة 11 ميكرومولار لفترة متابعة استمرت حتى 12 شهراً. وتعكس هذه البيانات قدرة تقنية تحرير القواعد الجينية التي تعتمدها الشركة على توفير مستويات علاجية مستدامة للمرضى. وبناءً على هذه النتائج القوية، تخطط الشركة لنقل البرنامج العلاجي إلى مرحلة التطوير المحوري (Pivotal Development). وتعد هذه الخطوة بمثابة تقليل للمخاطر المرتبطة بخط الإنتاج السريري للشركة، مما يعزز من آفاقها المستقبلية في قطاع التكنولوجيا الحيوية.
سجل مجاناً للوصول إلى هذا المحتوى
إنشاء حساب مجاني