أعلنت شركة سانوفي (Sanofi) عن حصول عقارها التجريبي فينغلوستات (venglustat) على تصنيف "علاج اختراقي" من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). يستهدف هذا العقار المظاهر العصبية لمرض غوشيه من النوع 3 (GD3)، وهو اضطراب وراثي نادر ومعقد. ويُعد فينغلوستات مثبطاً فموياً لإنزيم جلوكوسيل سيراميد سينثيز (GCSi)، ويهدف إلى معالجة الفجوات العلاجية الحالية لهذا المرض. يعكس هذا التصنيف قدرة العقار على تقديم تحسن ملموس مقارنة بالعلاجات المتاحة حالياً، مما يعزز من آمال المرضى. ومن المتوقع أن يساهم هذا القرار في تسريع عملية تطوير ومراجعة العقار، مما يدعم محفظة سانوفي في قطاع الأمراض النادرة. وتؤكد هذه الخطوة التنظيمية التزام الشركة بابتكار حلول علاجية للاضطرابات الوراثية التي تفتقر إلى خيارات فعالة.
سجل مجاناً للوصول إلى هذا المحتوى
إنشاء حساب مجاني