سانجامو ثيرابيوتيكس تتقدم بطلب ترخيص لـ FDA لعلاج جيني لمرض فابري
الحقائق الرئيسية
بدأت شركة سانجامو ثيرابيوتيكس (Sangamo Therapeutics) رسمياً عملية التقديم المتداول لطلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقارها التجريبي ST-920. يهدف هذا العلاج الجيني، المعروف باسم isaralgagene civaparvovec، إلى توفير حل علاجي لمرة واحدة للمرضى الذين يعانون من مرض فابري النادر. وقد وافقت إدارة FDA على استخدام منحدر معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) عند 52 أسبوعاً كنقطة نهاية سريرية لدعم مسار الموافقة المعجل. تأتي هذه الخطوة بعد أن أظهرت نتائج دراسة STAAR السريرية تحسناً ملموساً ومستداماً في وظائف الكلى لدى جميع المرضى الذين تلقوا الجرعات. يمثل هذا التقدم التنظيمي علامة فارقة للشركة، حيث قد يؤدي إلى تغيير جذري في نموذج علاج مرض فابري من الإدارة المزمنة إلى التدخل الجيني. وتعكس هذه التطورات ثقة متزايدة في آفاق الشركة المستقبلية، مما يعزز من قيمتها السوقية في قطاع الطب الجيني المتطور.