أعربت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن شكوك كبيرة بشأن العلاج الجيني التجريبي الذي تطوره شركة UniQure لعلاج مرض هنتنغتون. ووصف مسؤول رفيع في الوكالة العلاج الحالي بأنه "فاشل"، مما يمثل انتكاسة قوية لآمال الشركة في الحصول على موافقة سريعة. وبناءً على ذلك، طالبت الإدارة بإجراء دراسة سريرية جديدة مضبوطة بالغفل (placebo) لإثبات الفعالية السريرية للعلاج بشكل قاطع. ودافعت الـ FDA عن قرارها مؤكدة أن البيانات الحالية لا تقدم دليلاً كافياً على أن العلاج يساعد المرضى بالفعل. ومن المتوقع أن تؤدي هذه المتطلبات التنظيمية الإضافية إلى تأخير الجدول الزمني للتسويق التجاري وزيادة التكاليف التشغيلية للشركة. وتعكس هذه التطورات التحديات الكبيرة التي تواجهها شركات التكنولوجيا الحيوية في تطوير علاجات جينية للاضطرابات العصبية المعقدة.
