إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توسع نطاق الموافقة على دواء PALYNZIQ لشركة BioMarin ليشمل المراهقين

الحقائق الرئيسية

1وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب ترخيص بيولوجي تكميلي (sBLA) لدواء PALYNZIQ ليشمل المرضى من سن 12 عاماً فما فوق المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU).

2يعد PALYNZIQ العلاج الوحيد المعتمد ببدائل الإنزيم لعلاج المصابين بمرض PKU.

3أظهرت دراسة المرحلة الثالثة (PEGASUS) انخفاضاً ملحوظاً في مستويات الفينيل ألانين في الدم مقارنة بالنظام الغذائي وحده.

أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) عن حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب ترخيص بيولوجي تكميلي (sBLA) لدواء PALYNZIQ. وتسمح هذه الموافقة بتوسيع نطاق استخدام الدواء ليشمل المرضى من المراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فما فوق والمصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU). ويعتبر PALYNZIQ العلاج الوحيد المعتمد ببدائل الإنزيم المتاح حالياً لعلاج المصابين بهذا الاضطراب الوراثي النادر. وقد استند قرار الإدارة إلى نتائج دراسة المرحلة الثالثة (PEGASUS)، التي أظهرت انخفاضاً ملحوظاً في مستويات الفينيل ألانين في الدم مقارنة باتباع النظام الغذائي وحده. ومن المتوقع أن تساهم هذه الخطوة في زيادة الحصة السوقية للشركة من خلال الوصول إلى فئة ديموغرافية أصغر سناً. كما يعزز هذا التوسع من التوقعات الإيجابية بشأن نمو إيرادات BioMarin على المدى الطويل في قطاع التكنولوجيا الحيوية.

سجّل الدخول للوصول إلى هذا المحتوى

تسجيل الدخول