أعلنت شركة Avidity Biosciences (Nasdaq: RNA) عن نشر نتائج المرحلة 1/2 من تجربة MARINA لعقار ديل-ديسيران في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM). استهدفت الدراسة تقييم فعالية العقار في علاج مرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1)، وهو اضطراب وراثي نادر. وأظهرت النتائج انخفاضاً بنسبة 40% في متوسط الحمض النووي الريبوزي المرسال DMPK، مع تحسن ملحوظ في قوة العضلات والوظائف الحركية. كما أثبت العقار مستويات مقبولة من السلامة والتحمل، حيث كانت معظم الآثار الجانبية خفيفة أو معتدلة. ويعد هذا النشر العلمي بمثابة اعتراف دولي بفعالية منصة Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) التي تطورها الشركة. ومن المتوقع أن تساهم هذه البيانات في تعزيز ثقة المستثمرين وتقليل المخاطر المرتبطة بمحفظة الأدوية الحيوية للشركة. تمثل هذه الخطوة تقدماً استراتيجياً نحو توفير خيارات علاجية مبتكرة في سوق الأدوية الجينية.
