美国FDA批准Mesoblast开展Ryoncil治疗DMD的注册性临床试验

Mesoblast Limited 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准，可直接对其用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的药物 Ryoncil 进行注册性临床试验。这一监管里程碑允许该公司跳过早期试验，从而显著加快该药物潜在的上市进程。该决定得到了 Ryoncil 在儿科患者中已确立的安全性数据的支持，因为它此前已获得 FDA 批准用于治疗儿童急性移植物抗宿主病。该疗法针对美国约 15,000 名患有 DMD 的儿童，为这家生物技术公司提供了巨大的市场机遇。投资者认为这一进展是一个重大利好，因为它缩短了开发周期并降低了成本，同时提供了更清晰的商业化路径。预计 Mesoblast 的股票将在美国和澳大利亚市场对这一加速监管路径做出积极反应。