Praxis Precision Medicines 报告癫痫治疗药物 Elsunersen 的积极试验结果

Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) 宣布了其候选药物 elsunersen 的 EMBRAVE A 部分试验的积极顶线结果。该疗法专门针对患有 SCN2A 早发性发育性癫痫性脑病 (DEE) 的儿科患者。临床数据显示，参与者的癫痫发作次数较安慰剂组显著减少了 77%。此外，71% 接受 elsunersen 治疗的患者癫痫发作减少了 50% 以上。至关重要的是，该研究报告了没有与药物相关的严重不良事件，突显了其良好的安全性。这些结果代表了该公司在应对罕见且严重的遗传性癫痫方面的一个重要里程碑。这一突破预计将成为该公司在生物技术领域估值的重要催化剂。