Agios Pharmaceuticals 将寻求 FDA 加速批准 Mitapivat 用于治疗镰状细胞病

Agios Pharmaceuticals (Nasdaq: AGIO) 宣布，其打算向美国食品药品监督管理局 (FDA) 寻求其药物 mitapivat 的加速批准。该疗法旨在治疗患有镰状细胞病的患者，这是一种慢性的、致残性的血液疾病。这一战略决策是在与监管机构成功举行 sNDA 前会议之后做出的，该会议确认了加速批准途径的可行性。该公司目前正与 FDA 合作，就支持提交申请所需的验证性试验设计达成一致。Agios 计划在未来几个月内正式提交补充新药申请 (sNDA)。投资者认为这一进展是缩短关键管线资产商业化时间表的重要一步。