PepGen 报告 1 型强直性肌营养不良症治疗的 2 期临床试验积极结果

PepGen Inc. (纳斯达克股票代码：PEPG) 宣布了其针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的 2 期 FREEDOM2-DM1 临床试验中 5 mg/kg 剂量组的积极顶线结果。该疗法显示出良好的安全性，并在基因剪接方面取得了可喜的结果，表明即使在最低剂量水平下也具有生物活性。基于这些结果，H.C. Wainwright 维持了对该股的“买入”评级，目标价为 20.00 美元。分析师根据最近的生物学数据将 DM1 项目描述为“风险已降低”，尽管披露显示一名异常患者扭曲了平均剪接校正结果。这一里程碑为公司临床管线中更高剂量组的即将发布的数据提供了积极信号。PepGen 继续专注于开发针对严重神经肌肉疾病的专业疗法，引起了生物技术领域的极大关注。