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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Rocket Pharmaceuticals 的基因疗法，该疗法现已正式命名为 KRESLADI (marnetegragene autotemcel)。这种创新疗法专门针对严重的 I 型白细胞黏附缺陷症 (LAD-I)，这是一种由 ITGB2 基因双等位基因变异引起的罕见疾病。KRESLADI 适用于缺乏 HLA 匹配的同胞供体进行异基因干细胞移植的患者。在这一里程碑式的决定公布后，Rocket Pharma (RCKT) 的股价在盘前交易中飙升了 10%，反映出投资者的强烈信心。此次获批标志着该特定疾病的首个监管里程碑，解决了患者关键的未满足医疗需求。市场分析师认为，这一进展是一个重大催化剂，巩固了 Rocket Pharma 在生物技术领域和不断发展的基因治疗格局中的领导地位。
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