FDA称UniQure亨廷顿病疗法数据“失败”，要求进行新试验

关键事实

1A senior FDA official labeled UniQure's gene therapy a 'failed' treatment for Huntington's disease.

2The FDA defended its request for a new placebo-controlled study to prove efficacy.

3The company needs to run another clinical trial to prove the therapy actually provides clinical benefit to patients.

美国食品药品监督管理局（FDA）对UniQure N.V.针对亨廷顿病的实验性基因疗法表达了强烈质疑。据报道，该机构一名高级官员根据现有数据将该疗法标记为“失败”，这对这家生物技术公司的前景造成了重大打击。因此，监管机构现在要求进行一项新的安慰剂对照临床试验，以明确证明该疗法对患者的临床益处。FDA解释其立场，指出现有结果不足以证明该疗法能为患有该疾病的人提供有意义的帮助。投资者正密切关注这一情况，因为要求进行额外测试将显著推迟潜在的商业化并增加研究成本。这一挫折凸显了基因疗法在治疗复杂神经系统疾病时所面临的严格监管环境。

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