FDA扩大批准BioMarin公司PALYNZIQ用于苯丙酮尿症(PKU)青少年患者

关键事实

1The U.S. FDA approved a supplemental Biologics License Application (sBLA) for PALYNZIQ to include pediatric patients 12 years and older with Phenylketonuria (PKU).

2PALYNZIQ is the only enzyme substitution therapy approved for the treatment of people with PKU.

3The Phase 3 PEGASUS study showed statistically significant blood phenylalanine (Phe) lowering compared to diet alone.

BioMarin制药公司（BMRN）宣布，美国FDA已批准其PALYNZIQ的补充生物制品许可申请（sBLA）。该批准扩大了该药物的适应症，纳入12岁及以上患有苯丙酮尿症（PKU）的儿科患者。PALYNZIQ仍然是唯一获批的旨在管理这种罕见遗传性疾病的酶替代疗法。FDA的决定得到了III期PEGASUS研究数据的支持，该研究表明，与单独的饮食管理相比，血液苯丙氨酸水平有统计学意义的显著降低。此次标签扩展预计将通过覆盖更年轻的人群，显著增加BioMarin公司专业疗法的潜在市场。市场分析师认为，这一进展是推动该公司在生物技术领域长期收入增长的积极因素。

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