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莱利玛疗法公司（纳斯达克代码：LRMR）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要候选药物nomlabofusp突破性疗法认定，用于治疗弗里德赖希共济失调症（FA）。至关重要的是，该公司证实该认定涵盖成人和儿童患者群体，扩大了该疗法的潜在影响。这种监管地位旨在加速治疗严重疾病药物的开发和审查。FDA的决定得到了临床数据的支持，并且在将皮肤弗拉他星（FXN）水平用作加速批准的替代终点方面达成了一致。莱利玛计划于2026年6月提交生物制品许可申请（BLA），目标是在2027年上半年在美国实现商业化上市。这一里程碑显著降低了开发过程的风险，并增强了公司走向商业化的道路，为生物技术投资者带来了积极的催化剂。
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