Avidity生物科学公司在《新英格兰医学杂志》上发布DM1试验的积极结果

Avidity生物科学公司（纳斯达克代码：RNA）宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）已发布其del-desiran药物1/2期MARINA试验的数据。该研究旨在治疗1型强直性肌营养不良症（DM1），这是一种影响肌肉功能的罕见遗传性疾病。结果显示，DMPK mRNA平均减少40%，同时显著改善了肌肉力量和患者活动能力。此外，del-desiran表现出良好的安全性，大多数不良事件报告为轻度或中度。此次发布是对Avidity的抗体寡核苷酸偶联物（AOCs）平台在治疗罕见疾病方面的一次重大验证。投资者认为，这对公司的临床管线和长期商业潜力而言是一个重要的去风险事件。积极的临床结果有望提振市场对该公司专业RNA疗法的信心。

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