FDA concede autorização à Mesoblast para ensaio de registro do Ryoncil em DMD

A Mesoblast Limited recebeu autorização da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para prosseguir diretamente para um ensaio clínico de registro para o seu medicamento, Ryoncil, para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este marco regulatório permite que a empresa pule os ensaios de fase inicial, acelerando significativamente o caminho potencial do medicamento para o mercado. A decisão é apoiada pelo perfil de segurança estabelecido do Ryoncil em pacientes pediátricos, uma vez que já é aprovado pela FDA para o tratamento da doença aguda do enxerto contra o hospedeiro em crianças. A terapia visa aproximadamente 15.000 crianças que vivem com DMD nos Estados Unidos, representando uma oportunidade de mercado substancial para a empresa de biotecnologia. Os investidores veem este desenvolvimento como um grande fator positivo, pois reduz os cronogramas e custos de desenvolvimento, ao mesmo tempo que proporciona uma rota mais clara para a comercialização. Espera-se que as ações da Mesoblast reajam favoravelmente a esta via regulatória acelerada nos mercados dos EUA e da Austrália.