FDA aprova a primeira terapia gênica da Rocket Pharma para distúrbio imunológico raro

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada para a terapia gênica da Rocket Pharmaceuticals, agora oficialmente chamada KRESLADI (marnetegragene autotemcel). Esta terapia inovadora visa especificamente a deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD-I) grave, uma condição rara causada por variantes bialélicas no gene ITGB2. O KRESLADI destina-se a pacientes que não possuem um doador irmão compatível com HLA para transplante de células-tronco alogênicas. Após a decisão histórica, as ações da Rocket Pharma (RCKT) subiram 10% nas negociações de pré-mercado, refletindo a forte confiança dos investidores. Esta aprovação marca o primeiro marco regulatório para esta condição específica, atendendo a uma necessidade médica crítica não atendida para os pacientes. Analistas de mercado veem este desenvolvimento como um importante catalisador que fortalece a liderança da Rocket Pharma no setor de biotecnologia e no cenário em evolução da terapia gênica.

Fontes:reuters.comfda.govstatnews.compharmaphorum.cominvesting.comstocktwits.combiospace.combusinesswire.compharmaceutical-technology.comproactiveinvestors.cabiopharmadive.comseekingalpha.com