Sangamo Therapeutics Avança Submissão à FDA para Terapia Gênica da Doença de Fabry

A Sangamo Therapeutics iniciou oficialmente a submissão contínua de um Pedido de Licença para Produtos Biológicos (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu candidato a terapia gênica, ST-920. A terapia, também conhecida como isaralgagene civaparvovec, é projetada como um potencial tratamento de uso único para pacientes que sofrem da doença de Fabry. Um marco crítico foi alcançado quando a FDA concordou em usar a inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) em 52 semanas como um desfecho primário para apoiar uma via de aprovação acelerada. Dados clínicos do estudo STAAR em andamento demonstraram resultados positivos, mostrando melhorias sustentadas da função renal em todos os grupos de pacientes tratados. Este progresso regulatório sinaliza uma potencial mudança no paradigma de tratamento para a doença de Fabry, afastando-se do manejo crônico em direção à intervenção genética. Investidores estão monitorando de perto o processo de submissão, pois uma aprovação bem-sucedida poderia melhorar significativamente a posição de mercado da Sangamo no setor de medicina genômica.

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